身体锻炼训练治疗3型脊髓性肌萎缩症

系统综述问题

在3型脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）患者中，身体锻炼能改善运动功能、心血管健康、肌力、疲劳、身体活动水平或生活质量吗?它有不良作用吗?

研究背景

身体锻炼训练可以改善3型SMA患者的体质，保护他们不因缺乏运动和疾病进展而导致肌肉萎缩。然而，我们不知道身体锻炼是否安全，也不知道锻炼计划的哪些具体部分可能有帮助。我们评价了有关身体锻炼训练对3型SMA患者的影响的证据。

检索日期

证据更新至2018年5月。

研究特征

我们纳入了一项试验，研究了一项为期六个月的、以家庭为基础的训练计划的效果，该计划将增加肌肉力量的运动与有氧运动训练（增加呼吸和心率的运动）结合起来。试验中采用的有氧运动训练为卧式健身车训练（坐式靠背健身车）。这项研究纳入了14名患有3型SMA的患者，他们都能走路。受试者年龄在10岁到48岁之间，患有轻度到中度的3型SMA。干预的性质使得不可能向受试者或人员隐藏治疗组，这是当测量依赖于受试者评估或努力时的一个重要限制。

研究资金来源

纳入的研究得到了美国国防部和SMA基金会的支持。

主要研究结果及证据质量

受试者按照规定进行了力量训练，但只有一半人完成了完整的有氧运动计划。

运动训练对3型SMA患者的影响尚不清楚，因为证据非常不确定。

作者结论: 

合并力量和有氧运动训练对3型SMA患者是获益还是有害尚不确定，证据质量极低。我们需要设计良好、动力充足的研究，使用符合国际标准的方案来制定训练干预措施，以提高我们对3型SMA患者锻炼反应的了解，并最终制定针对这种情况的运动指南。

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研究背景: 

身体锻炼可改善脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）患者的肌肉和心肺功能。通过运动优化剩余肌肉组织的有氧能力或其他资源，可以抵消运动神经元丧失和运动肌肉萎缩症不活动所导致的肌肉退化。在3型SMA患者的体育锻炼训练方面可获得的综合性证据目前还没有。

研究目的: 

评估身体锻炼对3型SMA患者功能实行的影响，并确定其不良影响。

检索策略: 

2018年5月8日，我们检索了Cochrane神经肌肉组专业注册库（Cochrane Neuromuscular Specialised Register）、Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials, CENTRAL）、MEDLINE、Embase、CINAHL, AMED 和LILACS。2018年4月25日，我们检索了NHSEED、DARE、ClinicalTrials.gov和世界卫生组织ICTRP进行中的试验。

纳入排除标准: 

我们纳入了至少持续12周的随机对照试验（randomized controlled trials, RCTs）或半RCTs，试验将身体锻炼训练（力量训练、有氧运动训练或两者同时进行）与安慰剂、标准或常规治疗或另一种针对3型SMA的非物理干预进行比较。研究对象为成年人和5岁以上的儿童，他们被诊断为3型SMA（库格伯格-韦南德综合征），并通过基因分析得到了证实。

资料收集与分析: 

我们使用了标准Cochrane的方法学程序。

主要结果: 

我们纳入了一项RCT，该RCT研究了14名患有SMA的非卧床患者6个月以家庭为基础的、联合肌肉力量和卧位健身车训练计划与常规护理的效果。受试者的年龄在10岁到48岁之间。该研究采用评估者盲法，但不能对人员和受试者进行盲法干预，从而使结果具有较高的偏倚风险。受试者按照规定进行了力量训练，但50%的受试者没有达到预期的有氧运动训练方案。该试验使用步行距离变化作为功能测量的六分钟步行测试；最小可检测到的变化是24.0米。训练组从基线到6个月随访的变化（9.4m）与普通护理组（-0.14m）无显著差异（平均差异（mean difference, MD）=9.54m, 95%置信区间（confidence interval, CI） [-83.04, 102.12]; N=12）。从基线到6个月随访的最大摄氧量（VO2max）变化评估心肺运动能力，训练组（-0.12 mL/kg/min）和常规护理组（-1.34 mL/kg/min）相似（MD=1.22 mL/kg/min, 95% CI [-2.16, 4.6]；N=12）。VO2max为3.5 mL/kg/min，是具有临床意义的增加。

该试验评估了Hammersmith功能运动量表（Hammersmith Functional Motor Scale, HFMSE）的功能，该量表的评分范围从0到66分，增加3分及以上，表明有临床意义的改善。训练组的HFMSE评分从基线到6个月随访增加了2分，而常规护理组无变化（MD=2.00, 95%CI [-2.06, 6.06]；N=12）。训练组的肌肉力量略有改善，表现为徒手肌力试验（manual muscle testing, MMT）总分，范围从28（最弱）到280（最强）。训练组与基线相比MMT总分变化为6.8，而常规护理组为-5.14（MD=11.94, 95%CI [-3.44, 27.32]；N=12）。

试验表明，训练对疲劳和生活质量没有统计学上显著的影响。由于研究的局限性和不精确性，所有结局的证据质量极低。这项研究没有评估身体锻炼训练对身体活动水平的影响。没有研究相关的严重不良事件或不良事件导致退出，但我们不能从这个极低质量证据得出更广泛的结论。

翻译笔记: 

译者：赵洁（Cochrane Hong Kong，香港中文大学医学院那打素护理学院），审校：尹珩（北京中医药大学20级英语（医学）），2023年4月18日。简体中文翻译由Cochrane中国协作网成员单位，北京中医药大学循证医学中心翻译传播工作组负责，联系方式：tina000341@163.com

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