关键信息

- 平均而言，随机对照试验(RCTs)和观察性研究的效果估计差异非常小。效应估计是一种统计结构，它根据临床试验或研究中两组人群结局之间的差异来描述干预效果的大小。
- 我们需要更多的研究，仔细考虑可能影响不同研究类型之间效应估计的相似性和差异的因素。

什么是随机对照试验和观察性研究？为什么他们的效果估计可能不同？

随机对照试验（RCTs）是一种医疗保健试验，参与者被随机分配到到两个或多个治疗组中。一组接受的是试验性治疗（也被称为“干预”）；另一组是“对照组”，不接受干预。随机对照试验验证的是理想状况下的有效性和安全性。

观察性研究用于测量非试验“真实世界”情境下干预的有效性。病例对照（或回顾性）研究和队列研究是观察性研究的两种常见类型。病例对照研究将患有某种特定症状/疾病但在其他方面相似的人群进行比较。队列研究随着时间的推移追踪一组具有共同特征的人群，以找出有多少人达到了某种受关注的健康结局。

有时候，探讨相同主题的RCTs和观察性研究会得到不同的结果，这些研究类型的不同在于研究的开展方式和对系统错误的敏感度。

我们的研究目的是什么？

我们想评估研究类型（RCT与观察性研究）对整体效应估计的影响并探索能够解释任何差异的方法学。

我们做了什么？

我们检索了数据库中的综述，这些综述系统地比较了RCTs与观察性研究中对相同健康研究问题的效应估计。我们寻找包含任何医疗保健服务结局的综述，没有出版语言的限制。我们检索了于1990年1月1日至2022年5月12日之间发表的综述/概述。然后，我们比较了各研究的结果并总结了所有研究的证据。我们基于研究的规模、研究方法以及研究结果的一致性，对证据质量进行了评价。

我们发现了什么？

我们纳入了47项相关的综述；34项为我们的主要分析提供了数据。这些综述将RCT的效果估计与队列研究、病例对照研究或两者的效果估计进行了比较。这些综述涉及各种与健康相关的主题。这些研究在世界各国开展，但大部分在美国完成。12项综述没有报告任何有关资助的信息。在8项综述中，作者报告没有收到任何资助。在23项综述中，作者报告接受了公共资助，例如政府、大学或基金会的资助。两项综述报告由欧盟资助，两项综述报告由企业资助。大多数被资助的综述报告了多种资助来源。

主要结果

- 我们发现RCTs和观察性研究的效应估计可能差异很小甚至没有差异。
- 当我们仅比较研究药物（而非其他医疗保健治疗，例如手术或物理治疗）的研究效应估计时，可能会存在微小差异。

我们还发现，基于一下数据的效应估计差异很小：
- RCTs和观察性研究的meta分析显示出显著的统计异质性；即不同研究中评估的的干预效果有差异；
- 观察性研究没有使用或不清楚如何使用方法来解释可能影响干预有效性的人群特征（倾向评分调整）；
- 观察性研究没有提供有关研究设计的足够信息。

证据的局限性

我们对证据质量缺乏可信度，因为纳入的综述可能因其实施方式而面临系统性错误的风险。此外，这些综述涉及不同类型的人和接入措施，这意味着评价的个体存在很大的差异。

本综述的最后更新日期？

证据更新至2022年5月。