文獻回顧探討的問題

我們回顧了有關吸入甘露醇治療囊性纖維化病人肺部疾病的證據

研究背景

囊狀纖維化是一種影響外分泌腺（汗腺和其他腺體）的遺傳性疾病。肺部感染產生濃稠的黏液（痰），會阻塞氣管通道並引起更多感染與反覆發炎，進而逐漸損害肺部，最終導致呼吸衰竭。有好幾種藥物可用於清除囊狀纖維化病人氣管的黏液，而吸入性甘露醇乾粉是一個可能改善病人肺功能的新藥。相較於霧化器這種藥物傳輸系統（如霧化高張鹽水溶液），甘露醇的乾粉劑型可能更加方便且易於使用，Mannitol可在澳大利亞和一些歐洲國家使用，本文是之前文獻回顧的更新版本。

文獻搜尋日期

此文獻回顧之證據更新至：2019年12月12日

研究特性

我們納入了六項研究，一共784名成人和兒童，其中五項研究，試驗組是標準劑量的mannitol，對照組是極低劑量或活性成份不經肺部的mannitol，第六項研究比較個別與合併使用mannitol與霧化rhDNase（dornase alfa）的效果。受試者可以繼續使用dornase alfa和其他標準療法，但使用高張鹽水溶液則會被其中五項研究排除。這些研究的治療持續12天到6個月不等。五項研究提供病人門診治療，當中一項研究的兒童因肺部疾病惡化（病情加劇）而住院治療。

主要結果

由於研究設計、治療方法與治療形式（住院或門診）的差異，導致這些研究證據難以合併。有些額外資訊是從藥品製造商取得，另有一位研究作者輔助本篇文獻回顧。

在生活品質方面，本文獻回顧顯示甘露醇與對照治療，或甘露醇有無合併使用dornase alfa，治療效果都沒有差異（低至極低品質證據）。較大型的研究顯示，使用甘露醇比起對照組在肺功能某些指標中有所改善（中等品質證據）。文獻回顧也顯示甘露醇的治療在成人、有無使用dornase alfa皆有效益。兩組治療常見的副作用有咳嗽（包括咳血）、氣管收縮、咽喉疼痛及治療後嘔吐，但沒有證據顯示使用甘露醇、對照治療或dornase alfa，哪一個發生較多的副作用。

沒有一項研究比較甘露醇與霧化高張鹽水溶液對痰液清除的效果，因此我們無法評論那種效果較好，需要更多的研究來回答這個問題。

研究證據品質

本文獻回顧的證據品質為極低至中等，取決於不同量測結果。我們認為研究設計並不影響結果，我們判斷所有受試者都有隨機分派到實驗組與對照組的機會，且事前或在研究期間並不知道他們正在接受哪種治療。然而，退出研究、招募到研究的人數，以及從所有囊性纖維化病人篩選納入研究的方式，都可能會影響結果的詮釋。

儘管某些問題在藥品製造商（同時也贊助研究）提供一些額外資訊後得以解決。很重要的一點是，在研究開始之前，受試者會測試是否忍受mannitol，只有能忍受的受試者能夠繼續進行試驗。這意味著研究結果僅適用於那些能夠忍受mannitol的囊狀纖維化病人。