Istraživačko pitanje

U ovom Cochrane sustavnom pregledu literature analizirano je koje su prednosti i štetni učinci vitamina C (askorbatna kiselina) u liječenju Charcot-Marie-Tooth (CMT) bolesti.

Dosadašnje spoznaje

CMT bolest uključuje širok spektar nasljednih perifernih neuropatija (stanja u kojima su oštećeni živci izvan mozga i leđna moždina). Propadanje mišića i gubitak osjeta su uzrokovani uništenjem živčanih završetaka u mišićima i koži. Vitamin C je predložen kao terapija za CMT jer je potreban za mijelinizaciju (stvaranje mijelina, izolacijskog sloja oko živaca) u laboratorijskim kulturama živčanih stanica i perifernim živcima miševa.

Obilježja uključenih istraživanja

Pretraživali smo medicinsku literaturu kako bi se pronašle studije o djelovanju C vitamina kod CMT bolesti. Pronašli smo 6 istraživanja - 5 u odraslih i jedno kod djece - o liječenju CMT tipa 1A pomoću C vitamina. Sve su uspoređivale doze od 1 do 4 grama dnevno s placebom (lažna tableta bez aktivnog sastojka), i trajale od 12 do 24 mjeseca. Studije na odraslima uključile su ukupno 622 osobe. Jedna studija uključila je 80 djece. Glavna mjera učinka C vitamina u ovome pregledu je promjena u pogoršanju. Također smo prikupili informacije o invalidnosti, provodljivosti živaca, senzaciji, jačini mišića, kvaliteti života i štetnim učincima C vitamina.

Ključni rezultati i kvaliteta dokaza

Rezultati postojećih kliničkih istraživanja pokazuju da C vitamin nije popravio oštećenja od CMT1A kod odraslih, mjereno zbrojem neuropatskih bodova simptoma procjene CMT (engl. CMT neuropathy score, CMTNS). U djece nisu opisani rezultati pomoću CMTNS, jer se radi o procjeni koja je razvijena za odrasle koji pate od CMT. Mjere procjene bolesti korištene u djece nisu pokazale koristan učinak C vitamina. Obzirom da se radi o velikim studijama, rezultati su teško mogli biti pod utjecajem puke slučajnosti. Nuspojave su bile slične i po prirodi i broju u grupi koja je primala C vitamin i u grupi koja je primala placebo.

Postoje dokazi visoke kvalitete za odrasle i niske kvalitete za djecu koji pokazuju da vitamin C ne poboljšava tijek CMT1A bolesti. Međutim, CMT napreduje polako, tako da studije koje traju 12 ili 24 mjeseca možda nisu bile dovoljno duge da otkriju učinke liječenja. Potrebno je provesti daljnja istraživanja s duljim trajanjem studija i osjetljivijim parametrima ishoda, iako je mala vjerojatnost velikih učinaka u odraslih i djece.