レビューの論点

横紋筋肉腫を除く軟部肉腫患者における大量化学療法（癌を殺すための薬剤）後の自家造血幹細胞移植と標準用量化学療法の全生存（癌と診断されてから、または治療を開始してからあらゆる原因による死亡までの期間）を比較したエビデンスについて精査した。両治療法を比較した1件のランダム化比較試験（RCT、2つ以上の治療群のうちの1つに患者を無作為に割り当てる臨床試験）を特定した。

背景

横紋筋肉腫を除く軟部肉腫は、希少がんの一種である。手術不能（手術中に取り除くことができない）または転移のある（癌が体の他の部分に拡がっている状態）患者は、予後（転帰）が不良である。大量化学療法は患者の生存を改善する可能性があると考えられていたが、骨髄での血液細胞の産生が止まり、有害となることがある。血球数が減少しすぎた場合は、大量化学療法の前に患者から採取した幹細胞（さまざまな種類の細胞になることができる細胞）をその患者自身に戻すことができる。これを自家造血幹細胞移植という。研究の数が少ないため、このような治療を受けた患者が標準的な化学療法を受けた患者より長く生存することは証明されていない。そこで、大量化学療法後の自家造血幹細胞移植が標準用量化学療法より効果があるのかどうかを評価することを目的とした。

試験の特性

本エビデンスは2016年9月6日現在のものである。大量化学療法と移植を行った群38例と化学療法のみの群45例を比較した1件のRCTを特定した。バイアスのリスクは概ね低いと判断した（適切にデザインされたものであったため）。参加者は、さまざまなタイプの軟部肉腫（横紋筋肉腫を除く）を有する18～65歳で、約55カ月間観察した。治療期間は、2000年～2008年であった。この1件のRCTは非営利団体（試験が良好な結果になった場合でも資金提供者は利益を得ない）から資金提供を受けていた。

主な結果

RCTの結果から、全生存についてはどちらの治療群にも優越性は示されなかった。治療関連死は、移植群で1例認めたが、化学療法のみの群では認められなかった。重度の非血液学的（血液とは関連がない）副作用は移植群で8例、化学療法のみの群で1例認められた。

エビデンスの質

データの全体的な質は 、1件のRCTのみに基づいており、不明であった。現在のところ、研究のエビデンスは、横紋筋肉腫を除く軟部肉腫患者に対する大量化学療法後の自家造血幹細胞移植の使用に限定されている。適切に計画された臨床試験によるエビデンスがさらに必要である。