Soalan ulasan

Kami ingin mengetahui sama ada pemberian hydroxyurea kepada pesakit talasemia beta yang tidak bergantung dengan transfusi akan mengurangkan keperluan untuk pemindahan darah.

Latar belakang

Talasemia ialah penyakit genetik darah yang menyebabkan kerosakan pada hemoglobin (komponen pembawa oksigen sel darah merah) dewasa. Ini menyebabkan anemia dengan tahap keterukan yang berbeza. Pesakit talasemia beta yang tidak bergantung dengan transfusi tidak bergantung pada transfusi yang kerap untuk kelangsungan hidup, tetapi mungkin memerlukan transfusi darah dari semasa ke semasa. Anemia yang berterusan akan menjejaskan pertumbuhan, melambatkan akil baligh dan mengurangkan kualiti hidup. Walau bagaimanapun, transfusi harus dielakkan, jika boleh, kerana ia membawa kepada lebihan zat besi disimpan dalam pelbagai organ yang menjejaskan cara ianya berfungsi.

Pesakit talasemia beta yang tidak bergantung dengan transfusi mempunyai tahap hemoglobin janin (bentuk utama hemoglobin yang ditemui semasa perkembangan bayi sebelum lahir) yang lebih tinggi. Selepas kelahiran, hemoglobin janin beransur-ansur hilang dan digantikan oleh hemoglobin dewasa yang rosak. Sebilangan kecil hemoglobin janin kekal selepas kelahiran dan selalunya terdapat pada pesakit talasemia beta yang tidak bergantung dengan transfusi. Semakin tinggi tahap hemoglobin janin, semakin sedikit transfusi diperlukan.

Hydroxyurea adalah rawatan anti-kanser yang meningkatkan tahap hemoglobin janin. Oleh itu, ia mungkin mengurangkan keperluan untuk transfusi darah pada pesakit talasemia beta yang tidak bergantung dengan transfusi. Walau bagaimanapun, adalah tidak diketahui sama ada hydroxyurea berkesan dan selamat serta jika ya, dos apa yang terbaik dan pada usia bila rawatan harus dimulakan.

Tarikh carian

Bukti adalah terkini sehingga 30 April 2016.

Ciri-ciri kajian

Kami tidak menemui sebarang kajian rawak terkawal (di mana orang yang mengambil bahagian dalam kajian mempunyai peluang yang sama untuk berada dalam kumpulan rawatan atau kumpulan kawalan) membandingkan hydroxyurea dengan plasebo (ubat palsu) atau penjagaan biasa. Tetapi, kami mendapati satu kajian rawak terkawal membandingkan dua dos hydroxyurea yang berbeza (10 mg/kg/hari berbanding 20 mg/kg/hari yang diberikan selama 24 minggu) dan memasukkannya ke dalam ulasan ini. Seramai 61 orang telah mengambil bahagian dalam kajian ini.

Keputusan utama

Dos hydroxyurea yang lebih rendah nampaknya meningkatkan tahap hemoglobin janin, tetapi tidak bagi dos yang lebih tinggi. Kami mendapati beberapa bukti bahawa dos yang lebih tinggi adalah berbahaya, terutamanya kepada sumsum tulang. Kajian itu tidak melihat sama ada transfusi darah boleh diberikan kurang kerap atau sama ada kesan anemia dikurangkan. Dalam jangka pendek, dos yang lebih rendah nampaknya tidak mempunyai sebarang kesan sampingan. Tempoh kajian adalah sangat singkat dan kami perlu tahu apa yang mungkin berlaku jika rawatan dengan hydroxyurea diteruskan untuk jangka masa yang lebih panjang.

Kualiti bukti

Kami menilai kualiti bukti sebagai sangat rendah. Ini adalah kerana keputusan utama kami adalah berdasarkan hanya satu kajian kecil. Di samping itu, kami tidak dapat memastikan sama ada kaedah kajian tersebut berkualiti tinggi kerana penulis tidak menerangkannya sepenuhnya.