系统综述问题

我们想了解给非输血依赖型β地中海贫血患者服用羟基脲是否会减少输血需求。

研究背景

地中海贫血是一种遗传性血液疾病，会导致成人血红蛋白（红细胞的携氧成分）缺陷。这会导致不同严重程度的贫血。非输血依赖型β地中海贫血患者不依靠定期输血来维持生存，但可能有时候会需要输血。持续性贫血会影响生长，可能会延迟青春期并降低生活质量。然而，应该尽可能地避免输血，因为会导致过多的铁元素沉积在各个器官中，从而影响其运作。

非输血依赖型β地中海贫血患者的胎儿血红蛋白（婴儿出生前发育过程中发现的主要血红蛋白形式）水平较高。出生后，胎儿血红蛋白逐渐消失，并被有缺陷的成人血红蛋白取代。出生后仍残留少量胎儿血红蛋白，并且通常存在于非​​输血依赖型β地中海贫血患者中。胎儿血红蛋白水平越高，需要的输血就越少。

羟基脲是一种抗癌药物，可增加胎儿血红蛋白的水平。因此，其可能减少非输血依赖型β地中海贫血患者的输血需求。然而，尚不清楚羟基脲是否有效和安全，如果是这样，最佳剂量是多少，应该从哪个年龄开始治疗。

文献检索日期

证据截至2016年4月30日。

研究特征

我们没有发现任何随机对照试验（参加试验的受试者有同等机会进入治疗组或对照组）比较羟基脲和安慰剂（一种假的药物）或常规治疗。然而，我们发现一项随机对照实验比较了两种不同剂量的羟基脲（10mg/kg/天和20mg/kg/天，持续24周），并将其纳入本综述。共有61人参加了本项试验。

主要研究结果

较低剂量的羟基脲似乎会增加胎儿血红蛋白的水平，但较高剂量则不会。我们发现一些证据表明较高剂量是有害的，尤其是对骨髓。该试验没有考虑是否可以减少输血频率，或是否可以减少贫血的影响。短期而言，较低剂量似乎没有任何副作用。试验持续时间非常短，我们需要知道如果羟基脲治疗持续较长时间会发生什么。

证据质量

我们评定此证据的质量为极低。这是因为我们的主要研究结果仅依据一项小型试验。此外，我们无法确定试验方法是否为高质量，因为作者尚未对其完整描述。