Pytanie badawcze

Chcieliśmy ustalić, czy istnieją jakiekolwiek interwencje (farmakologiczne, psychologiczne lub edukacyjne), które pomogłyby ludziom przestrzegać terapii chelatującej żelazo.

Wprowadzenie

Osoby z anemią sierpowatą lub talasemią, poddawane regularnym przetoczeniom krwi, są narażone na przeciążenie żelazem, które może doprowadzić do uszkodzenia narządów wewnętrznych, a nawet do zgonu. Terapię chelatującą żelazo stosuje się w celu zapobiegania lub leczenia przeciążenia żelazem. Schemat leczenia może okazać się dla pacjenta wymagający, a także wiązać się z wystąpieniem niepożądanych skutków ubocznych. Istnieją trzy rodzaje substancji chelatujących żelazo stosowanych w terapii przeładowania żelazem: deferoksamina podawana podskórnie (poprzez wstrzyknięcie leku do warstwy tkanki między skórą a mięśniem) oraz dwa leki, które przyjmuje się doustnie: deferypron oraz deferazyroks.

Data wyszukiwania

Dane są aktualne do 1 sierpnia 2022 roku.

Charakterystyka badań

Przeszukaliśmy literaturę pod kątem zarówno badań z randomizacją (RCT), jak również badań bez randomizacji i znaleźliśmy 19 RCT i jedno badanie bez randomizacji (obejmujących łącznie 1525 uczestników), opublikowanych w latach 1997–2021.

Kluczowe wyniki

Łącznie 18 badań dotyczyło interwencji farmakologicznych, 1 badanie dotyczyło interwencji w zakresie zarządzania lekami, a w 1 oceniano interwencję edukacyjną (badanie bez randomizacji).

Nie byliśmy pewni, czy pojedyncze leki lub leczenie skojarzone wpływały na odsetek osób przestrzegających zaleconego schematu leczenia oraz na występowanie działań niepożądanych lub zgonu. Jakość życia, mierzona za pomocą zatwierdzonych kwestionariuszy, została zgłoszona tylko w 3 badaniach, ale nie zgłoszono wystarczającej ilości danych, aby określić jakiekolwiek różnice między terapiami.

Nie było danych dotyczących interwencji stosowanych w różnych grupach wiekowych.

Stwierdziliśmy, że we wszystkich badaniach odnotowano niezwykle duży odsetek chorych stosujących się do zaleceń dotyczących przyjmowania wszystkich leków i kombinacji leków. Może to wynikać z faktu, że uczestnicy mogli zostać wybrani na podstawie ich zdolności do przestrzegania schematów leczenia. Ponadto przestrzeganie terapii wśród uczestników badania może być większe, gdy zaangażowanie lekarza w opiekę jest większe.

Oceniamy, że konieczne jest przeprowadzenie dalszych badań z randomizacją lub bez niej, zarówno w lokalnej społeczności, jak i w klinikach, aby ocenić różne sprawdzone, ale też niesprawdzone strategie, które mogą być przydatne w poprawie przestrzegania zaleceń terapii chelatującej żelazo.

W 2 badaniach oceniano interwencje nielekowe: w jednym 6-miesięcznym badaniu dotyczącym zarządzania lekami zgłoszono bardzo mało użytecznych danych i nie możemy być pewni wpływu interwencji. Inne badanie oceniające interwencję edukacyjną było niewiarygodne, a dane nie pozwalały na dobre porównanie, dlatego nie mogliśmy go wykorzystać.

Jakość danych naukowych

Oceniliśmy jakość danych od niskiej do bardzo niskiej w odniesieniu do wszystkich wyników tego przeglądu. Wynikało to z dużego lub bardzo dużego ryzyka błędu systematycznego, braku precyzji oszacowań wyników (szerokie przedziały ufności) oraz braku możliwości uogólnienia wyników (niektóre badania przeprowadzono wyłącznie u dzieci w określonym wieku i spełniających określone kryteria).