系统综述问题

当我们将基于细胞疗法与对照治疗或无治疗相比较时，基于细胞疗法在ALS/MND患者中的有效性和安全性如何？

研究背景

肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS，也称为运动神经元疾病motor neuron disease, MND）是大脑和脊髓中控制运动（运动神经元）的神经停止工作的疾病。患有ALS/MND的人很难移动、吞咽、咀嚼和说话，随着时间的推移，情况会恶化。一半的ALS/MND患者在首次出现症状后三年内死亡。呼吸时使用的肌肉无力通常会导致死亡。此情况目前无法治愈。目前的治疗方法主要侧重于缓解症状以改善受影响者的生活质量。

基于细胞疗法可以定义为将细胞材料注入人体内以治疗疾病。在ALS/MND中已经尝试了各种类型的基于细胞疗法，包括干细胞疗法。干细胞疗法旨在提供新的运动神经元，这可能有助于阻止或减慢ALS/MND患者的疾病进展。以前的综述支持使用基于细胞疗法作为延缓ALS/MND疾病进程的潜在手段，但这些主要基于临床前动物模型。随机对照试验（randomised controlled trilals, RCT）提供了最可靠的证据。在随机对照试验中，一组接受试验治疗，而另一组“对照组”接受替代治疗，虚假治疗（安慰剂）或不治疗。实行良好的RCT提供了最佳证据。没有未经治疗的组进行比较和小型临床试验的研究没有发现临床获益。来自非RCT的涉及少数ALS/MND患者且随访期短的有限资料表明，基于细胞疗法可能会减慢疾病的进展。目前没有经批准的针对ALS/MND的细胞疗法。我们进行了本系统综述，以评估现已获得RCT的证据。

研究特征

Cochrane系统综述作者检索医学数据库以寻找临床试验。他们发现了两项完整的RCT，评估了在六个月的随访期内基于细胞疗法的有效性。一项研究尚未完全发表，也未提供数据。两项研究均由干细胞公司资助。一项研究（纳入64位ALS/MND患者）提供了资料。参加试验的人平均时间约为自症状发作以来两年。在试验开始时，他们的运动功能（执行身体任务的能力）存在轻度至中度问题（经修订的ALS功能评定量表的平均值为35，其中0表示最大障碍，48表示正常）。

主要研究结果及证据质量

这项研究提供了低质量证据，表明从人自己的骨髓中获得的干细胞（位于骨中心的细胞）不会导致明显的副作用。细胞植入过程耐受性良好。根据该试验的证据，干细胞治疗可能会在六个月内稍微减轻运动功能的下降，但可能无法改善四个月内的呼吸或生活质量，或六个月时的总体存活率。根据非常有限的可用证据，由于只有一项进行不佳的研究，且该研究的结果各不相同，因此任何获益都是不确定的。我们迫切需要大型，设计良好的临床试验，以确定基于细胞疗法在ALS/MND中是否具有明显的临床获益。未来研究的主要目标是确定要使用的细胞的正确类型和使用数量，以及如何对其进行最佳管理。

证据最后更新时间为2019年7月。