系统综述问题
总结Cochrane系统综述中红细胞（RBC）输血治疗或预防镰状细胞病（SCD）患者并发症的有效性和安全性的证据。
研究背景
SCD是一种严重的遗传性血液病，在这种病中，携带氧气到全身的红细胞发育异常。正常的红细胞是柔韧的和圆盘状的，但在SCD中它们可以变成僵硬的和新月形的。镰状细胞不仅比健康的红细胞灵活性差，而且粘性更强。这可能导致血管阻塞、组织和器官损伤以及剧烈疼痛发作。异常的红细胞更加脆弱且容易破裂，导致红细胞变得更少，称为贫血。
研究特征
我们检索了Cochrane系统综述，分析了随机对照临床试验（RCT：即将受试者随机分配到两个或更多治疗组之一的试验）的数据，试验研究了RBC输血预防或治疗SCD并发症的有效性。本概述总结了这些综述的结果。
主要结果
15个系统综述符合此概述的纳入标准。然而，只有4个系统综述（其中纳入了9个RCT和1052个受试者）研究了RBC输血的影响，并得出了可以报告的结果。在这四个系统综述中，在死亡风险方面，任何对照组之间都没有差异。我们发现长期RBC输血治疗与标准治疗相比，可能降低了高卒中风险的儿童和青少年的卒中风险（异常的经颅多普勒（TCD）超声（脑血流量高）或先前的静止性卒中（ 中风没有外在症状，并且一般人们不知道他们中风了））并且还可能降低他们患有疼痛危象和急性胸部综合症的风险。 与标准治疗相比，红细胞输血也可能降低TCD超声异常儿童的静止性卒中风险。
我们发现，治疗成人SCD相关并发症的证据不足，包括生活质量在内的重要结局通常没有被测量或报告。
综述的质量和综述中的证据质量
本综述中所纳入的系统综述均为高质量且符合Cochrane系统综述的标准。
然而，综述中纳入的试验质量在各个试验之间和结局上都是不同的。试验中的证据质量被降级了是因为试验具有较高的偏倚风险，不精确测量的结局，并且大部分证据仅适用于患有HbSS疾病的儿童。
患有SCD的人的寿命更长，我们需要更多关于治疗成人SCD的高质量的证据，以及治疗SCD并发症的最佳治疗方案，包括红细胞输血的作用。我们还需要改进和标准化各试验结局的报告。
本概述提供了两个高质量Cochrane系统综述，支持使用红细胞输血预防高卒中风险（TCDs异常或SCI）的儿童和青少年卒中，并证明可降低TCD速度异常儿童患SCI的风险。此外，红细胞输血可降低这一人群中ACS和疼痛危象的风险。
本概述强调了缺乏针对成人SCD的高质量证据以及没有证据表明在一系列SCD并发症中去使用RBC输血。同样值得关注的是，纳入试验中的与SCD相关的严重不良事件和生活质量等患者相关结局的变异性和经常性不完整报告。
在全球范围内，由于两种异常血红蛋白（β珠蛋白）基因的遗传，镰状细胞病（SCD）是最常见的严重的单基因疾病之一。SCD可导致严重的疼痛、终末器官重大损害、肺部并发症和过早死亡。红细胞（RBC）输血用于治疗SCD的并发症，如急性胸部综合征（ACS）（这通常涉及单次输血事件），或者它们可以成为常规长期输血计划的一部分，以预防SCD并发症。
为总结Cochrane系统综述中RBC输血与非输血对照或限制性（增加总血红蛋白）输血与自由（降低血红蛋白S水平低于特定百分比）输血相对照治疗或预防有SCD并发症的人的有效性和安全性的证据，
我们纳入了发表在Cochrane数据库中随机或半随机临床对照试验的Cochrane系统综述，这些综述处理了各种SCD并发症，并将RBC输血作为干预措施或对照措施。我们根据AMSTAR质量评价工具评估了纳入综述的方法学质量。
我们纳入了15个Cochrane系统综述，其中10个没有纳入以红细胞输血为干预措施的研究（5个报告了其他干预措施的RCT； 5个没有包含任何研究）。15个系统综述中有5个纳入的受试者随机接受RBC输血，但在其中一个系统综述中，只有10名受试者被随机分配，且没有可用的数据。四个系统综述（有1502名受试者纳入的9个试验）报告了比较短期或长期红细胞输血与标准治疗或疾病调修药治疗，限制性与自由输血策略相对照以及长期红细胞输血与输血相对照治疗并发症的数据。根据AMSTAR质量评价，所有系统综述都是高质量的，然而，在不同结局中，纳入试验的质量差异很大。由于偏倚风险，间接性（大多数试验在HbSS患儿中进行）和不精确（结局具有较宽的置信区间），根据GRADE证据分级方法，试验被降级了。
在所有四个系统综述和所有对照中，死亡风险的差异很少或者没有差异（非常低质量的证据）。或者没有死亡或者死亡是罕见的事件。
短期红细胞输血与标准治疗相比（一个系统综述：两个试验，434名受试者，GRADE证据等级从非常低到低质量）
在接受中低风险手术的人群中，与标准治疗相比（低质量证据），红细胞输血可以降低非洲单倍型患者急性胸部综合征（ACS）的风险，但是在阿拉伯单倍型患者中（非常低质量的证据）差异很少或没有差异。其他SCD相关或输血相关并发症的风险差异也很少或没有差异（非常低质量的证据）。
长期红细胞输血与标准治疗相比（两个系统综述：三个试验，405名受试者，非常低到中等质量的证据）
在卒中高危儿童和青少年（经颅多普勒超声（TCD）速度异常或静止性脑梗塞（SCI））中，与标准治疗相比，长期RBC输血可能降低卒中风险（中等质量证据），可能降低ACS的风险和疼痛危象（低质量证据）。长期红细胞输血也可能降低TCD速度异常儿童的SCI风险（低质量证据），但对TCD速度正常的儿童和既往患SCI的儿童来说，SCI风险差异可能很小或没有差异（低质量证据）。
在已经接受长期红细胞输血以预防中风的儿童和青少年中，与标准治疗相比，持续的长期RBC输血可以降低SCI的风险（低质量证据），但我们不知道中风风险是否存在差异（非常低质量的证据）。在TCD速度正常儿童和SCI儿童中，同种异体免疫或输血反应的风险差异很小或没有差异，但红细胞输血可能会增加铁超负荷的风险（低质量证据）。
长期红细胞输血与红细胞输血相比治疗并发症(一个系统综述：一个试验，72名受试者，极低至低质量的证据)
在孕妇中，与输血治疗并发症相比，长期红细胞输血可能降低了疼痛危象（低质量证据）；但其他SCD相关的并发症或输血反应的风险差异可能很少或没有差异(极低质量的证据)。
红细胞输血对照疾病调修药（羟基脲）（两个系统综述：两个试验；254名受试者，极低至低质量的证据）
对于已经接受至少一年RBC输血的TCD异常且磁共振成像/磁共振造影（MRI、MRA）没有严重的血管病变的儿童的一级预防中风中，我们不知道RBC输血和疾病调修药在中风、SCI、ACS、或疼痛危象风险方面是否存在差异（非常低质量的证据）。铁超负荷的风险差异可能很小或没有差异（低质量证据）。
同样，对于儿童和青少年中风的二级预防，我们不知道这些干预措施对中风、SCI或ACS风险是否存在差异（非常低质量的证据）； 但与RBC输血相比，采用静脉切开术的羟基脲可能会增加疼痛危象和整体SCD严重不良事件的风险（低质量证据）。铁超负荷的风险差异可能很小或没有差异（低质量证据）。
限制性与自由性RBC输血策略对照（一个综述：一个试验；230名受试者，非常低质量的证据）
在接受胆囊切除术的患者中，SCD相关或输血相关并发症的风险在不同策略间差异很小或没有差异（非常低质量的证据）。
译者：杨思红；审校：马思思，北京中医药大学循证医学中心，2018年12月21日。