研究目的
对于患有骨髓疾病的人来说，出血的问题可能是因为低血小板数量，或者血小板不能正常起作用，或者两者兼而有之。在出血时可以输血小板以止血，或在出血前用以预防出血。
在本综述中，我们研究了是应该只在出血发生时输血小板，还是应该作为预防措施提前输注。我们的目标人群是所有年龄段患有骨髓疾病的人群。
研究背景
骨髓是产生多种血细胞的地方。红细胞携带氧气将其输送到身体各部位；白细胞对抗感染；血液中的血小板有助于形成凝块以防止出血。骨髓衰竭有不同的原因，可以发生在出生时或以后的一生中，并可能导致这三种类型血细胞中的任何一种甚至全部在体内含量过低。
血小板含量过低会使人面临严重的甚至致命的出血风险。血小板输注通常用于预防或治疗骨髓疾病患者的出血。然而，经常使用血小板输注也有风险，例如输血反应和经输血传播的感染。
目前尚不清楚最好的输血方案是只在出血发生时进行血小板输血，还是提前进行血小板输注以预防出血。
研究特征
我们在数据库中检索了对患有骨髓疾病并伴有低血小板计数的所有年龄段人群的临床研究（包括随机对照试验和设计严谨的非随机研究）。证据截止到2017年10月12日。仅有一项研究符合本综述的纳入标准。这项研究在只招募了9名受试者之后就停止了，因为招募这9名受试者用了三年时间，而原研究计划是在两年内招募60名受试者。我们没有发现正在进行的研究。
主要结局
本综述中唯一纳入的研究未报告任何结局。
结论
我们没有发现任何证据可以帮助我们判断，在血小板计数低于预定水平时，预先进行血小板输注是否与使用血小板输注治疗出血效果相同。为回答综述中的这一问题，迫切需要高质量的研究。
证据质量
我们没有评估证据的质量，因为没有从纳入的一项研究中获得相关数据。
我们没有发现证实治疗性血小板输注与预防性血小板输注对长期骨髓衰竭患者的安全性和有效性的证据。本综述强调了优先研究这一领域的紧迫性。骨髓衰竭患者依赖于长期的血小板输注支持，但唯一一项评价治疗方案的试验被中止。有必要进行高质量的研究以比较治疗性血小板输注方案和预防性血小板输注方案，这些试验应该纳入患者重要结局，如生命质量、住院时间和出血风险。
骨髓疾病包括一组疾病，其特征是红细胞、白细胞和血小板减少，或功能缺陷，或两者兼而有之。最常见的骨髓紊乱是骨髓增生异常综合征。血小板减少症，即低血小板计数，常见于骨髓衰竭患者。血小板输注常规用于骨髓衰竭继发血小板减少症患者，用于治疗或预防出血。在一些西方国家，骨髓增生异常综合征是目前接受血小板输注最常见的原因。
本研究旨在确定对于患有先天性或获得性骨髓衰竭的患者，单纯治疗性血小板输注方案（即在患者出血时进行输血）是否与预防性血小板输注方案（根据预先设定的血小板阈值进行输血以预防出血）一样有效和安全。
我们在Cochrane对照试验中心注册库（CENTRAL）（Cochrane图书馆2017年，第9期）、MEDLINE数据库（从1946年起）、Embase数据库（从1974年起）、PubMed（仅电子出版物）、输血证据图书馆（从1950年起）和正在进行的试验数据库中检索了随机对照试验（RCTs）、非随机对照试验和前后对照试验（CBAs），截止到2017年10月12日。
我们纳入了随机对照试验、非随机对照试验和前后对照试验，涉及输注血小板浓缩物（从单个全血单位，或通过分离技术制成的任一剂量、频率，或依据输血指征制备的），用于治疗或预防先天性或获得性骨髓衰竭患者的出血。
我们排除了非对照性研究、横断面研究和病例对照研究。由于存在混杂风险，我们排除了整群随机对照试验、非整群随机试验和少于两个干预点和两个对照点的前后对照试验。我们纳入了所有需要血小板输注的长期骨髓衰竭患者，包括新生儿。我们排除了血小板输注的替代疗法，或接受密集化疗或干细胞移植的研究。
我们使用了Cochrane系统综述的标准方法学流程。由于缺乏证据，我们无法报告任何结局。
我们确定纳入了一项符合纳入标准的RCT。在为期三年的研究期间，该研究只招募了9名患有MDS的成年人。该试验由于招募率过低（原计划两年内招募60人）而终止。不是所有领域均能评价偏倚风险。这项试验是单中心单盲试验。未报告受试者的临床特征和人口统计学特征。与本综述相关的试验结局是出血评估、死亡率、生活质量和住院时间，但没有报告这些结局的任何相关数据。
我们确定没有完整的非随机对照试验或前后对照试验。
我们确定没有正在进行的随机对照试验、非随机对照试验或前后对照实验。
译者：朱思佳，审校：卜繁龙。北京中医药大学循证医学中心，2019年1月5日。