重點摘要

- 平均而言，隨機對照試驗 (RCT) 和觀察性研究的效果估計差異非常小。效果估計是一種統計結構，根據臨床試驗或研究中兩組人的結果之間差異來描述介入效果的大小。
- 我們需要更多的研究，仔細考慮可能影響不同研究類型之間效果估計的相似性和差異的因素。

什麼是隨機對照試驗和觀察性研究？為什麼它們的效果估計可能不同？

我們發現了 3 項隨機對照試驗 (RCT)（參與者被隨機分配到兩個或多個治療組中的研究類型）。一組接受實驗性治療（也稱為“介入”）；另一個是“對照組”，不接受干入。隨機對照試驗測試實驗性治療在理想條件下的有效性和安全性。

採觀察設計的試驗，通常用於測量某種介入在「實際狀況 (real world)」中的療效。病例對照（或回顧性）研究和隊列研究是觀察性研究的兩種常見類型。病例對照研究將患有某種特定症狀/疾病的人群與未患有該症狀/疾病但在其他方面相似的人群進行比較。隊列研究隨著時間的推移追蹤一群具有共同特徵的人，以找出有多少人達到了某種感興趣的健康結果。

有時探討相同主題的 RCT 和觀察性試驗，會得到不同的結果。這些類型的研究在進行方式和對系統錯誤的敏感度方面有所不同。

我們的研究目的是什麼？

我們想要評估研究類型（隨機對照試驗與觀察性研究）對整體效果估計的影響，並探索能夠解釋的任何方法學差異。

我們做了哪些研究？

我們搜尋了資料庫中的回顧，這些回顧系統地比較了隨機對照試驗和解決相同健康研究問題的觀察性研究中報告的效果估計。我們尋找包含任何醫療保健結果的回顧，不受出版語言的限制。我們檢索了 1990 年 1 月 1 日至 2022 年 5 月 12 日之間發表的回顧/概述。隨後，我們比對了各個試驗的結果，並整合了所有研究的證據。最後，我們根據研究規模、研究方法和研究結果的一致性，對證據的信心進行評量。

研究發現了什麼？

我們確定了 47 則相關回顧，34 項為我們的主要分析提供了數據。這些評論將隨機對照試驗的效果估計與隊列研究、病例對照研究或兩者的效果估計進行了比較。這些回顧涉及各種與健康相關的主題。它們在世界各國進行，但大多數是在美國進行的。12 項回顧沒有報告任何有關資金的資訊。在 8 篇回顧中，作者報告沒有收到資助。在 23 篇回顧中，作者報告接受了公共資助，例如政府資助或大學或基金會的資助。兩項回顧由歐盟資助，兩項回顧報告接受了產業資助。大多數有資助的回顧報告了多種資助來源。

主要結果

- 我們發現隨機對照試驗和觀察性研究的效果估計可能差異很小甚至根本沒有差異。
- 當我們僅比較研究藥物（而不是其他醫療保健治療，例如手術或物理治療）的研究的效果估計時，可能會存在微小差異。

我們也發現基於以下數據的效果估計幾乎沒有差異：
- 隨機對照試驗和觀察性研究的統合分析顯示出顯著的統計異質性；也就是說，不同研究中評估的介入效果有差異；
- 觀察性研究沒有使用或不清楚如何使用方法來解釋可能影響介入效果的人群特徵（傾向分數調整）；
- 觀察性研究沒有提供有關其研究設計的足夠資訊。

證據的侷限性有哪些？

我們對證據缺乏信心，因為所納入的回顧可能因其實施方式而面臨系統性錯誤的風險。此外，這些回顧涉及不同類型的人和介入措施，這意味著回顧中的個體存在很大的差異。

本篇文獻回顧的更新日期為何？

此證據更新至 2022 年 5 月。