背景

自閉症スペクトラム障害（ASD）は、社会的交流およびコミュニケーションの障害ならびに限定的な反復行動が特徴の障害である。有毒金属濃度の増加がASDの症状を悪化させることが示唆されており、医療用キレート剤（血流に注射され、有毒な重金属と結合し体内から除去する ための化学物質）によるこれらの重金属の排泄が症状改善につながる可能性がある。

レビューの論点

本レビューの目的は、ASDの症状に対する医療用キレート剤の効果に関するエビデンスを評価することであった。

試験の特性

ASD症状の治療に医療用キレート剤を検討した試験を同定するため、複数のデータベースを検索した。ASDに対してジメルカプトコハク酸（DMSA）の経口投与を評価した1件のランダム化比較試験のみが同定されたが、この試験では我々の疑問に答えられる理想的な方法を採用していなかった。エビデンスは、2014年11月現在のものである。

同定した試験は2期構成であった。第1期にASDの小児77名をグルタチオンローションまたはプラセボローションの7日間投与にランダムに割り付けた後、DMSAを3日間投与した。第1期で重金属の排泄濃度が高かった小児49名は引き続き第2期に移行し、DMSAまたはプラセボを3日間経口投与した後、11日の休薬期間を設け、これを最大6サイクル反復した。

主な結果

対象試験の結果は、医療用キレート剤を3回投与後に金属排泄量が多かった小児にDMSAを複数サイクル経口投与してもASDの症状に対する効果は認められないことを示している。現時点では医療用キレート剤がASDに有効な介入であることを示唆する臨床試験のエビデンスは得られていない。血中カルシウム濃度の変化、腎不全、死亡などの重篤な有害事象が過去に報告されているため、現時点では立証された有益性よりもASDに医療用キレート剤を使用するリスクの方が大きい。

エビデンスの質

本レビューに組み入れた試験は1件のみで、エビデンスの質は低く、方法論的に不備が認められた。これらの要因を総合すると、結果の信頼性は低い。しかし、今後さらに試験を実施するには、重金属が自閉症の原因となる、または重症度を悪化させることを示すより多くのエビデンスが必要であり、患者に対する医療用キレート剤の安全性を確立しなければならない。