Kluczowe informacje

- Po 2 latach leczenia natalizumab, kladrybina i alemtuzumab najlepiej zmniejszają częstość występowania nawrotów w postaci rzutowo-remisyjnej stwardnienia rozsianego (SM). Natalizumab prawdopodobnie będzie również skuteczny w spowalnianiu progresji niepełnosprawności po 2 latach leczenia.

- Potrzebne są dłuższe badania w celu oceny korzyści i szkód związanych ze stosowaniem leków modyfikujących przebieg choroby w postaci rzutowo-remisyjnej SM.

- Przyszłe badania nad tego typu lekami powinny porównywać je ze sobą i koncentrować się na aspektach, które są ważne dla chorych na SM, takich jak: jakość ich życia i zdolność do myślenia, uczenia się, zapamiętywania, oceniania i podejmowania decyzji.

Co to jest stwardnienie rozsiane?

SM jest rzadką chorobą wpływającą na istotne funkcje organizmu, spowodowaną stanem zapalnym mózgu i rdzenia kręgowego z uszkodzeniem, które z czasem upośledza niektóre ważne czynności życia codziennego, takie jak chodzenie i dbanie o siebie. Osoby cierpiące na SM doświadczają objawów takich jak: osłabienie, zmęczenie, bolesne kurcze mięśni, czy zaburzenia czucia w częściach ciała. Z biegiem lat nasilenie objawów może się nasilać i prowadzić do konieczności korzystania z wózka inwalidzkiego. Najczęstsza postać stwardnienia rozsianego nazywana jest rzutowo-remisyjną, ponieważ objawy pojawiają się i znikają na przestrzeni lat. Pojawienie się objawów nazywane jest rzutem. Z czasem rzuty choroby stają się coraz częstsze, z bardziej uciążliwymi objawami i krótszymi okresami dobrego samopoczucia pomiędzy nimi. SM, choć rzadkie, jest szczególnie uciążliwą chorobą, ponieważ zazwyczaj dotyka młodych ludzi, głównie kobiety, w najbardziej aktywnym okresie życia, między 20. a 40. rokiem życia.

Jak leczy się stwardnienie rozsiane?

Chociaż obecnie nie istnieje terapia, która może wyleczyć SM, stosuje się leki modyfikujące przebieg choroby, ponieważ mają one na celu zmniejszenie częstości występowania nawrotów i spowolnienie postępu niepełnosprawności. Dostępnych jest wiele takich leków, które zmniejszają stan zapalny w mózgu lub rdzeniu kręgowym.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Chcieliśmy się dowiedzieć, które leki modyfikujące przebieg choroby najlepiej wpływają na samopoczucie chorych na SM, a jednocześnie są dobrze tolerowane i mają najmniej niepożądanych skutków ubocznych. W szczególności chcieliśmy dowiedzieć się, czy którykolwiek lek jest lepszy od innych pod względem zmniejszania częstości występowania nawrotów i pogorszenia niepełnosprawności, oraz czy któryś lek jest lepiej tolerowany niż inne lub powoduje mniej działań niepożądanych.

Co zrobiliśmy?

Dokładnie przeszukaliśmy badania porównujące dowolny lek modyfikujący przebieg choroby z innym lekiem lub z niestosowaniem leczenia u dorosłych (w wieku ≥18 lat) z rzutowo-remisyjną postacią SM.

Porównaliśmy i podsumowaliśmy wyniki badań oraz oceniliśmy nasze zaufanie do wyników, opierając się na takich czynnikach, jak metodologia badań i liczba uczestników, a także dokładność wyników.

Czego się dowiedzieliśmy?

Znaleźliśmy 50 badań z udziałem 36 541 chorych na SM ( kobiety 68,6%, mężczyźni 31,4%) leczonych lekami modyfikującymi przebieg choroby przez co najmniej 1 rok. Największe badanie objęło 2244 osoby, a najmniejsze 19 osób. Badania przeprowadzono na całym świecie, głównie w USA i Europie. Większość badań trwało 12 miesiecy lub 24 miesiące; tylko 8 badań trwało dłużej niż 24 miesiące. Większość badań przeprowadziły firmy farmaceutyczne w celu uzyskania pozwolenia od organów regulacyjnych na wprowadzenie badanego leku do obrotu. W 25 badaniach porównano lek modyfikujący przebieg choroby z niestosowaniem leczenia; w pozostałych badaniach porównano 2 różne rodzaje leków modyfikujących przebieg choroby między sobą. Jesteśmy przekonani, że natalizumab, kladrybina i alemtuzumab są skuteczniejsze niż większość leków w zmniejszaniu częstości występowania nawrotów po 2 latach leczenia. Jesteśmy umiarkowanie pewni, że natalizumab prawdopodobnie będzie również skuteczny w spowalnianiu postępu niepełnosprawności po 2 latach leczenia. Jesteśmy umiarkowanie pewni, że osoby przyjmujące fingolimod, teryflunomid, octan glatirameru, interferon beta-1a, laquinimod, natalizumab i daklizumab są bardziej skłonne do odstawienia leku z powodu działań niepożądanych.

Jakie są ograniczenia prezentowanych danych naukowych?

Nasze zaufanie do pożądanych i niepożądanych skutków leków modyfikujących przebieg choroby jest ograniczone, głównie dlatego, że dane naukowe opierają się na niewielu przypadkach nawrotów i pogorszenia niepełnosprawności, a także dlatego, że obawialiśmy się, że interesy i stronniczość firm farmaceutycznych mogły wpłynąć na raportowanie wyników badań.

Jak aktualne są te dane naukowe?

Dane naukowe są aktualne do 8 sierpnia 2022 roku.