重點摘要

- 經過兩年的治療，natalizumab、cladribine 和 alemtuzumab 在降低復發緩解型多發性硬化症復發頻率效果最佳。使用 Natalizumab 治療兩年後也可能有效減緩失能的進程。

- 需要有更長時間的實驗，了解作用於免疫系統的藥物對於復發緩解型多發性硬化症的益處和危害。

- 未來對於此類型藥物的研究應該將它們相互比較，並著重對多發性硬化症患者的影響，例如：生活品質、思考、學習、記憶、判斷和決策能力。

什麼是多發性硬化症？

多發性硬化症是一種影響身體功能的罕見疾病，由大腦和脊髓發炎引起，導致日常生活受到影響，例如：行走和生活自理能力。多發性硬化症患者會出現虛弱、疲倦、肌肉疼痛與痙攣，以及部分部位敏感度降低等症狀。隨著時間進展，症狀可能惡化，導致無法行走，需要輪椅協助移動。多發性硬化症最常見類型為 “復發緩解型”，其症狀會隨著時間反覆出現。症狀的出現稱為「復發」。 隨時間進展，復發頻率逐漸頻繁，症狀也更加嚴重儘管不常見，多發性硬化症是一種棘手的病症，因為它主要影響族群為 20-40 歲成年女性。

多發性硬化症如何治療？

雖然目前沒有可以治癒多發性硬化症的方法，但可使用稱為「改善病程進展」的藥物進行治療，因為它們的目的是減少復發頻率，以及減緩失能的進展。許多此類型藥物可用於減輕大腦或脊髓的發炎。

我們想知道什麼？

我們想找出哪些「改善病程進展」藥物最能讓多發性硬化症患者感覺更好，同時耐受性良好，副作用最少。特別是，我們想知道是否有任何藥物比其他藥物在減少復發頻率和減緩失能方面效果更好，以及是否有藥物更具有耐受性或減少不良事件。

我們做了哪些研究？

我們徹底搜尋將任何「改善病程進展」藥物與另一種藥物或未經治療的復發緩解型多發性硬化症成人(≥ 18 歲)進行比較的研究。

我們比較和總結這些研究結果，再根據其研究方法和受試者人數等因子進行證據可信度評估。

我們發現了什麼？

我們找了 50 項研究，共有 36,541 名多發性硬化症患者 (女性 68.6%、男性 31.4%)，接受「改善病程進展」藥物治療至少一年。規模最大的研究納入 2,244 名受試者，規模最小的研究則納入了 19 名受試者。這些研究在世界各地進行，主要是在美國和歐洲。大多數研究持續 12 或 24 個月；只有八項研究持續超過 24 個月。大多數研究由製藥公司進行，目的是獲得由主管機構核可銷售研究藥物的授權。25 項研究將「改善病程進展」藥物與無接受治療進行比較；其餘研究比較兩種不同類型的「改善病程進展」藥物。我們非常有信心 natalizumab、cladribine 和 alemtuzumab 在降低治療兩年後的復發頻率比大多數藥物更有效。我們有一定的信心，natalizumab 在治療兩年後也可能有效減緩失能進展。我們有一定信心，服用 fingolimod、teriflunomide、glatiramer acetate、interferon beta-1a,、aquinimod、natalizumab 和 daclizumab 的患者更有可能因不良反應而停藥。

研究證據有哪些限制？

我們對於「改善病程進展」藥物好處與壞處的信心有限，主要因為證據是根據少數疾病復發和失能個案進行研究，而且我們擔心製藥公司為求利益可能會影響研究結果。

證據最新的更新日期為何？

此證據更新至 2022 年 8 月 8 日。