系统综述问题
呼吸肌训练是否有益于神经肌肉疾病的儿童和成人?
背景
神经肌肉疾病是一个非常广泛的术语，包括许多直接或间接影响肌肉或神经的疾病。患有神经肌肉疾病的儿童和成人可表现为肌肉无力、运动失控和肌肉萎缩。一些神经肌肉疾病引起呼吸肌无力(膈肌和呼吸副肌)。这些疾病中呼吸肌功能的下降影响日常生活活动和生活质量。呼吸肌训练可能被认为是对疑似或确诊的呼吸肌无力患者的一种附加治疗。
研究特征
本综述包括11项研究，共有250名患有神经肌肉疾病的随机受试者。六项研究包括112名患有杜氏肌萎缩症(一种遗传性肌肉疾病)的年轻男性(包括儿童)。一项试验涉及23名患有其他肌肉疾病(贝克尔肌营养不良症和肢带肌营养不良症)的成年人。三项试验涉及88名患有肌萎缩性脊髓侧索硬化症(一种进展性疾病，影响神经对运动的控制)的患者。一项试验涉及27名重症肌无力患者，重症肌无力是一种影响神经和肌肉之间信号的疾病。
主要结果
研究表明，对肌萎缩性脊髓侧索硬化症和杜氏肌萎缩症患者进行呼吸肌训练可以改善其肺功能。然而，这一发现在不同的研究中并不一致。仅在一项肌萎缩性脊髓侧索硬化症试验中评估了生理功能和生活质量，这表明RMT可能没有明确的效果。一项试验报告了不良事件，但证据的质量太低，无法得出结论。这些研究没有报告因突然感染或慢性呼吸衰竭恶化而临时住院的人数。
证据质量
经质量评价，本综述的部分证据质量低或极低。低质量证据意味着我们对呼吸肌训练效果的信心是有限的，而真正的效果可能会有很大的不同。当证据的质量极低时，真正的效果可能会大不相同。考虑到研究证据质量低或极低，我们认为有必要进行更多更好的研究，以评估呼吸肌肉训练对NMD患者的疗效。
当前证据检索更新至2018年11月。
RMT可能会改善某些NMD患者的肺活量和呼吸肌力量。在ALS患者中，RMT可能不会对身体功能或生活质量产生任何有临床意义的影响，也不确定它是否会有副作用。由于临床试验与纳入分析的少数受试者之间存在异质性和偏倚风险，因此必须非常谨慎地解释这些结果。
神经肌肉疾病（Neuromuscular diseases,NMDs）是一组累及脊髓前角细胞、神经肌肉接头、周围神经和肌肉的异质性疾病。NMD所导致的身体残疾通常是由于四肢肌肉进行性乏力，有些NMD也会导致呼吸肌无力。呼吸肌训练（Respiratory muscle training,RMT）有望改善呼吸肌无力；然而，RMT的效果仍不确定。本系统综述将综合现有的关于RMT在NMD患者中的有效性和安全性的试验证据，为临床实践提供参考。
评估RMT对成人和儿童NMD的效果，并与假训练、无训练、标准治疗、呼吸练习或其他强度或类型的RMT进行比较。
2018年11月19日，我们检索了Cochrane神经肌肉专业注册库（Cochrane Neuromuscular Specialized Register）、Cochrane对照试验中心注册库（Cochrane Central Register of Controlled Trials ,CENTRAL）、MEDLINE和Embase数据库。2018年12月23日，我们检索了美国国家卫生研究院临床试验注册中心（US National Institutes for Health Clinical Trials Registry）（ClinicalTrials.gov）、世界卫生组织国际临床试验注册平台（World Health Organization International Clinical Trials Registry Platform）以及纳入研究的参考文献。
我们纳入了成年和儿童RMT的随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）和半随机对照试验，包括交叉试验，这些受试者被诊断为任一严重程度的NMD，且居住在社区，不需要机械通气。我们将RMT（吸气肌训练（Inspiratory Muscle Training,IMT）或呼气肌训练（Expiratory Muscle Training,EMT）或两者同时进行的试验与假训练、无训练、标准治疗、RMT的不同强度、RMT的不同类型或呼吸练习进行了比较。
我们遵循标准的Cochrane方法学程序。
我们纳入了11项研究，涉及250名随机NMD患者：肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS）（运动神经元疾病)）患者的3项试验（N = 88）、杜氏肌萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy,DMD）患者六项试验（N = 112）、贝克尔肌营养不良症（Becker Muscular Dystrophy，BMD）或肢带肌营养不良症患者一项试验（N = 23）和重症肌无力患者一项试验（N = 27）。
其中有9项试验存在至少一个较高的偏倚风险，许多试验报告信息不足以用于准确评估偏倚风险。人群、干预措施、对照措施和结果测量常常不同，这在很大程度上阻碍了meta分析的开展。所有纳入的研究都评估了肺容量，这是我们的主要结果，但有4项研究没有提供可供分析的数据供（1项为ALS患者研究，3项为DMD患者交叉研究）。无任何试验或研究提供长期数据（超过一年），只有一项ALS试验提供了有关不良事件的信息。无研究报告因胸部感染或慢性呼吸衰竭急性加重而临时住院的病例，一项（ALS）试验报告了患者的身体功能和生活质量。
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）
三项试验比较了ALS患者的RMT和假训练。RMT对ALS患者肺活量的短期（8周）影响在EMT组和假EMT组之间的预测肺活量百分比（per cent predicted Forced Vital Capacity，FVC%）的变化方面无明显差异（均差（Mean Difference,MD）0.70, 95%CI[8.48 , 9.88];N = 46;低质量证据）。4个月的治疗后FVC%的MD为10.86%，有利于IMT（95%CI[4.25 , 25.97]; 1项试验，N=24；低质量证据），这大于最小的临床重要差异（Minimal Clinically Important Difference, MCID, 特发性肺纤维化患者的估计）。中期（4个月）进行肌萎缩性脊髓侧索硬化症功能评分量表（Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale,ALFRS; 得分范围为0=最好到40=最差）（MD 0.85,95%CI[2.16 , 3.85];1项试验，N=24；低质量证据）或生活质量量表以及EuroQol-5D量表（0=最差到100=最好）（MD 0.77,95%CI[17.09 , 18.62];1项试验，N=24；低质量证据）的测量，表明IMT组和假IMT组之间无明显差异。一项试验指出，IMT方案没有不良影响（极低质量证据）。
杜氏肌营养不良症（DMD）
两项DMD试验比较了患有DMD的年轻男性的RMT和假训练。在一项研究中，平均干预后（6周）总肺容量（Total Lung Capacity,TLC）有利于RMT（MD 0.45 L,95%CI[0.24 , 1.14];1项试验，N=16；低质量证据）。在另一项试验中，干预后（18天）RMT和假RMT之间无明显差异（MD 0.16 L, 95%CI[0.31 , 0.63];1项试验，N=20；低质量证据）。一项RCT和三项交叉试验比较了一种未接受训练的男性DMD患者的RMT；交叉试验没有提供合适的数据。干预后（6个月）的值显示RMT和未训练组之间在FVC%上没有明显的差异（MD 3.50, 95%CI[14.35 , 21.35];1项试验，N=30；低质量证据）。
贝克尔或肢带型肌营养不良
一项RCT （N= 21）比较了12周的IMT与呼吸运动对贝克尔或肢带型肌营养不良患者的影响。证据的质量极低，无法得出结论。
重症肌无力
在重症肌无力患者中，短期内RMT和呼吸运动在肺活量的测量上可能没有明显的区别（TLC MD 0.20 L, 95%CI[1.07 , 0.67];1项试验，N=27；低质量证据）。RMT对生活质量的影响是不确定的（1项试验；N = 27）。
一些试验报告了RMT对吸气和/或呼气肌力量的影响；这一证据的质量也是低或极低。
译者：唐道燕 审校：张帆 重庆医科大学公共卫生与管理学院循证医学中心 Cochrane中国协作网重庆医科大学成员单位 （School of Public Health and Management, Chongqing Medical University, Affiliate of the Cochrane China Network） 2021年3月15日