A tanulmány kérdése

Mennyire hatékonyak és biztonságosak a különböző csontritkulás-kezelések a béta-thalassaemiában szenvedő betegeknél?

Háttér

A csontritkulás idővel befolyásolja a csontsűrűséget, és növeli a törések kockázatát. Ez a béta-thalassaemiában (a hemoglobin termelődését csökkentő vérzékenységben) szenvedő emberek betegségének egyik fontos oka.

A béta-thalassaemiában szenvedő betegek csontritkulásának számos lehetséges kezelése létezik, beleértve a biszfoszfonátokat (csontvesztést lassító gyógyszerek), a kalcitonint, a kalciumot, a cink pótlását, a hidroxikarbamidot, a hormonpótló kezelést (HRT), a denozumabot (amely gátolja a csontfelszívódást és növeli a csont ásványianyag sűrűségét (BMD)) és a stroncium-ranelátot (amely elősegíti a csontképződést és gátolja a csontfelszívódást).

A béta-thalassaemiában szenvedő betegek csontritkulásának leghatékonyabb kezelési módját akartuk megtalálni. Az általunk vizsgált legfontosabb hatásmutatók a következők voltak: BMD a hát alsó részén, a csípőben és a csuklóban (minél magasabb, annál jobb), csonttörések, mozgékonyság, életminőség és a kezelés nem kívánt hatásai. Ez egy korábban közzétett Cochrane Áttekintés frissítése.

A keresés dátuma

A bizonyítékok 2022. augusztus 4-ig aktuálisak.

Vizsgálati jellemzők

Az áttekintésbe hat olyan vizsgálatot vontak be, amelyekben 298, 10 és 78 év közötti béta-thalassaemiában szenvedő személyt osztottak véletlenszerűen egy-egy kezelési csoportba . A vizsgálatokban biszfoszfonátokat (alendronátot, klodronátot, neridronátot és pamidronátot), cink-szulfát kiegészítőt, denosumabot és stroncium-ranelátot értékeltek. Öt vizsgálatban az aktív kezelést a látszatkezeléssel (placebo) vagy a kezelés hiányával hasonlították össze, míg egy vizsgálatban két különböző dózisú biszfoszfonátot hasonlítottak össze. Négy vizsgálatot két évre terveztek (bár jelen cikk írásakor az egyik ilyen vizsgálatnak csak 12 hónapnyi adatait tették közzé), két vizsgálat pedig 12 hónapig tartott.

Főbb eredmények

Biszfoszfonátok összehasonlítása placebóval vagy a kezelés hiányával

Az egyik vizsgálat, amelybe 25 személyt vontak be, megállapította, hogy az alendronát és a klodronát növelheti a BMD-t a hát alsó részén és a csípőben két év elteltével a placebóhoz képest. Az egyik vizsgálat, amelybe 118 embert vontak be, megnövekedett BMD-ről számolt be a hát alsó részén és a combnyakon (a combcsontnak a medencéhez csatlakozó része) a neridronát hat és 12 hónapos alkalmazásával a kezelés hiányához képest, de csak 12 hónapos alkalmazással a teljes csípőízületre vonatkozóan (nem voltak elemezhető adatok).

Egy személy a neridronátot alkalmazó vizsgálatban (118 résztvevő) közúti balesetet követő törésről számolt be. Bizonytalanok vagyunk a neridronát életminőségre gyakorolt hatásait illetően. Továbbá bizonytalanok vagyunk abban is, hogy a biszfoszfátoknak vannak-e nemkívánatos hatásai. Egyetlen vizsgálat sem számolt be a csukló BMD-jéről vagy a mozgékonyságról.

A pamidronát 60 mg-os és 30 mg-os dózisainak összehasonlítása

Az egyik 12 hónapos vizsgálatban, amelybe 26 személyt vontak be, a pamidronát különböző havi adagjait hasonlították össze (30 mg szemben a 60 mg-mal). Bizonytalanok vagyunk a különböző dózisoknak a hát alsó része, a csípő és az alkar BMD-jére gyakorolt hatását illetően. Ez a vizsgálat nem számolt be a törésekről, a mozgékonyságról, az életminőségről vagy a kezelés nem kívánt hatásairól.

Cink összehasonlítása placebóval

Az egyik vizsgálat, amelybe 42 embert vontak be, kimutatta, hogy a cinkpótlás a placebóval összehasonlítva valószínűleg növeli a hát alsó része és a csípő BMD-jét 12 és 18 hónap elteltével. Ez a vizsgálat nem számolt be a csukló BMD-jéről, a csonttörésekről, a mozgékonyságról, az életminőségről vagy a kezelés nemkívánatos hatásairól.

Denosumab összehasonlítása placebóval

Az egyik vizsgálatban, amelybe 63 embert vontak be, a 60 mg dózisú denosumabot hasonlították össze a placebóval. Nem vagyunk biztosak a denosumabnak a hát alsó része, a csípő és a csukló BMD-jére kifejtett hatásával kapcsolatban a placebóval összehasonlítva 12 hónap elteltével. A vizsgálat nem számolt be a törésekről, a mozgékonyságról, az életminőségről vagy a kezelés nemkívánatos hatásairól, azonban közölte a denosumab 12 hónap utáni csontfájdalom csökkentő hatását.

Stroncium-ranelát összehasonlítása placebóval
Az egyik vizsgálat, amelybe 24 embert vontak be, a BMD növekedéséről számolt be a hát alsó részén a stroncium-raneláttal kezelteknél 24 hónap elteltével, de a placebót szedőknél nem történt változás. A vizsgálat a hátfájás csökkenéséről is beszámolt a stroncium-ranelát hatására, amit az életminőség javulására jellemző hatásnak tekintettünk, bár az eredmények nagyon bizonytalanok voltak.

A bizonyítékok korlátai

Egyes eredményekben mérsékelten, másokban viszont kevéssé vagy nagyon kevéssé bízunk. Egyetlen vizsgálatban sem volt sok résztvevő, illetve voltak kétségeink a vizsgálati módszerekkel kapcsolatban. Nevezetesen, bár az összes vizsgálat megállapította, hogy az emberek véletlenszerűen különböző kezeléseket kaptak, két vizsgálat nem írta le pontosan, hogyan döntötték el, hogy ki melyik kezelést kapja. Ezenkívül csak két vizsgálatban írták le, hogyan akadályozták meg, hogy az emberek megtudják, melyik csoportba tartoznak.