Problématique de la revue

Quelle est l'efficacité et la sécurité des différents traitements de l'ostéoporose chez les personnes atteintes de bêta-thalassémie ?

Contexte

L'ostéoporose affecte la densité osseuse au fil du temps et entraîne un risque accru de fractures. Il s'agit d'une cause importante de maladie chez les personnes atteintes de bêta-thalassémie (une maladie du sang qui réduit la production d'hémoglobine).

Il existe plusieurs traitements possibles de l'ostéoporose chez les personnes atteintes de bêta-thalassémie, notamment les bisphosphonates (médicaments qui aident à ralentir la perte osseuse), la calcitonine, la supplémentation en calcium et en zinc, l'hydroxyurée, le traitement hormonal substitutif (THS), le dénosumab (qui inhibe la résorption osseuse et augmente la densité minérale osseuse (DMO)) et le ranélate de strontium (qui favorise la formation osseuse et inhibe la résorption osseuse).

Nous voulions trouver le moyen le plus efficace de traiter l'ostéoporose chez les personnes atteintes de bêta-thalassémie. Nos principaux critères de jugement étaient la DMO au niveau du bas du dos, de la hanche et du poignet (plus elle est élevée, mieux c'est), les fractures, la mobilité, la qualité de vie et les effets indésirables du traitement. Il s’agit de la mise à jour d'une revue Cochrane déjà publiée.

Date de la recherche

Les données probantes sont à jour jusqu'au 4 août 2022.

Caractéristiques des essais

La revue a porté sur six essais dans lesquels 298 personnes atteintes de bêta-thalassémie et âgées de 10 à 78 ans ont reçu une allocation randomisée dans un groupe de traitement . Les essais ont porté sur les bisphosphonates (alendronate, clodronate, néridronate et pamidronate), la supplémentation en sulfate de zinc, le dénosumab et le ranélate de strontium. Cinq études ont comparé le traitement actif à un traitement factice (placebo) ou à l'absence de traitement, tandis qu'un essai a comparé deux doses différentes de bisphosphonates. Quatre essais devaient durer deux ans (bien qu'au moment de la rédaction du présent rapport, l'un de ces essais n'avait publié que des données à 12 mois), et deux essais ont duré 12 mois.

Principaux résultats

Bisphosphonates par rapport à un placebo ou à l'absence de traitement

Un essai, auquel ont participé 25 personnes, a montré que l'alendronate et le clodronate pourraient augmenter la DMO au niveau du bas du dos et de la hanche par rapport à un placebo après deux ans. Un essai portant sur 118 personnes a rapporté une augmentation de la DMO au niveau du bas du dos et du col du fémur (la partie de l'os de la cuisse qui est reliée au bassin) à six et 12 mois avec le néridronate par rapport à l'absence de traitement, mais seulement à 12 mois pour l'ensemble de l'articulation de la hanche (il n'y avait pas de données à analyser).

Une personne ayant participé à l'essai sur le néridronate (118 participants) a signalé des fractures à la suite d'un accident de la route. Nous ne sommes pas certains des effets du néridronate sur la qualité de vie. Nous ne savons pas non plus si les bisphosphates ont des effets indésirables. Aucun essai n'a rapporté la DMO au niveau du poignet ou de la mobilité.

Pamidronate 60 mg par rapport au pamidronate 30 mg

Un essai de 12 mois, auquel ont participé 26 personnes, a comparé différentes doses mensuelles de pamidronate (30 mg contre 60 mg). Nous ne sommes pas certains de l'effet des différentes doses sur la DMO au niveau du bas du dos, de la hanche et de l'avant-bras. Cet essai n'a pas rapporté les fractures, la mobilité, la qualité de vie ou les effets indésirables du traitement.

Zinc par rapport à un placebo

Un essai, auquel ont participé 42 personnes, a montré qu'une supplémentation en zinc, comparée à un placebo, augmente probablement la DMO au niveau du bas du dos et de la hanche après 12 mois et après 18 mois. Cet essai n'a pas fait rapporté la DMO au poignet, les fractures, la mobilité, la qualité de vie ou les effets indésirables du traitement.

Dénosumab par rapport au placebo

Un essai, auquel ont participé 63 personnes, a comparé le denosumab 60 mg à un placebo. Nous ne sommes pas certains de l'effet du denosumab sur la DMO au niveau du bas du dos, de la hanche et du poignet après 12 mois par rapport au placebo. L'essai n'a pas rapporté les fractures, la mobilité, la qualité de vie ou les effets indésirables du traitement, mais il a rapporté une réduction des douleurs osseuses avec le dénosumab après 12 mois.

Ranélate de strontium par rapport au placebo
Un essai portant sur 24 personnes a rapporté de manière narrative une augmentation de la DMO au niveau du bas du dos après 24 mois chez les personnes prenant du ranélate de strontium, , mais pas de changement chez les personnes prenant le placebo. L'essai a également rapporté une diminution des douleurs dorsales avec le ranélate de strontium, ce que nous avons considéré comme représentatif d'une amélioration de la qualité de vie, mais les résultats étaient très incertains.

Limites des données probantes

Nous sommes modérément confiants dans certains résultats, mais peu ou très peu confiants dans d'autres. Les essais individuels n'ont pas rassemblé un grand nombre de participants et nous nous sommes interrogés sur les méthodes d'essai. En particulier, bien que tous les essais aient indiqué que les personnes recevaient des traitements différents de manière aléatoire, deux essais ne décrivaient pas exactement la manière dont ils décidaient qui recevait quel traitement. En outre, seuls deux essais décrivaient comment ils empêchaient les gens de savoir dans quel groupe ils se trouvaient.