Pytanie badawcze

Jak skuteczne i bezpieczne są różne metody leczenia osteoporozy u osób z beta-talasemią?

Wprowadzenie

Osteoporoza z czasem wpływa na gęstość kości i prowadzi do zwiększonego ryzyka złamań. Jest poważną przyczyną chorób u osób cierpiących na beta-talasemię (zaburzenie krwi polegające na zmniejszeniu produkcji hemoglobiny).

Istnieje kilka metod leczenia osteoporozy u osób z beta-talasemią w tym bisfosfoniany (leki spowalniające utratę masy kostnej), kalcytonina, wapń, suplementacja cynku, hydroksymocznik, hormonalna terapia zastępcza, denosumab (hamuje resorpcję kości i zwiększa gęstość mineralną kości (ang. bone mineral density, BMD)) oraz ranelinian strontu (wspomaga tworzenie i hamuje resorpcję kości).

Chcieliśmy znaleźć najskuteczniejszą metodę leczenia osteoporozy u osób chorych na beta-talasemię. Kluczowymi wynikami były BMD dolnej części kręgosłupa, biodra i nadgarstka (im wyższa wartość, tym lepiej), złamania, sprawność ruchowa, jakość życia i niepożądane skutki leczenia. Jest to aktualizacja opublikowanego wcześniej przeglądu Cochrane.

Data wyszukiwania danych

Dane naukowe są aktualne na dzień 4 sierpnia 2022 r.

Charakterystyka badań

Przegląd obejmował sześć badań, w których 298 osób cierpiących na beta-talasemię w wieku od 10 do 78 lat przydzielono losowo do grupy leczonej . W badaniach klinicznych oceniano bisfosfoniany (alendronian, klodronian, neridronian i pamidronian), suplementację siarczanem cynku, denosumab i ranelinian strontu. W pięciu badaniach porównywano leczenie aktywne z leczeniem pozorowanym (placebo) lub brakiem leczenia, natomiast w jednym badaniu porównywano dwie różne dawki bisfosfonianów. Cztery badania zaplanowano na dwa lata (choć w chwili pisania tego tekstu opublikowano dane z jednego badania obejmującego zaledwie 12 miesięcy), a dwa badania trwały 12 miesięcy.

Najważniejsze wyniki

Bisfosfoniany w porównaniu z placebo lub brakiem leczenia

W jednym badaniu klinicznym, w którym wzięło udział 25 osób, wykazano, że alendronian i klodronian mogą zwiększać BMD w dolnej części pleców i biodrze w porównaniu z placebo po dwóch latach. W jednym z badań klinicznych, w którym wzięło udział 118 osób, odnotowano wzrost BMD w dolnej części pleców i szyjce kości udowej (część kości udowej, która łączy się z miednicą) po 6 i 12 miesiącach stosowania neridronianu w porównaniu z brakiem leczenia, ale w przypadku oceny całego stawu biodrowego wzrost BMD odnotowano tylko po 12 miesiącach (nie raportowano danych do analizy). 

Jedna osoba biorąca udział w badaniu z neridronianem (118 uczestników) zgłosiła złamania po wypadku drogowym. Nie jesteśmy pewni wpływu neridronianu na jakość życia. Nie mamy również pewności, czy bisfosforany powodują niepożądane skutki. W żadnym z badań nie odnotowano zmniejszenia BMD ani zmniejszenia ruchomości nadgarstka.

Pamidronian w dawce 60 mg w porównaniu z pamidronianem w dawce 30 mg

W jednym 12-miesięcznym badaniu klinicznym z udziałem 26 osób, porównywano różne miesięczne dawki pamidronianu (30 mg i 60 mg). Nie mamy pewności, co do wpływu różnych dawek leku na BMD w dolnej części pleców, biodrze i przedramieniu. W tym badaniu klinicznym nie odnotowano złamań, zaburzeń sprawności ruchowej, jakości życia ani niepożądanych skutków leczenia.

Cynk w porównaniu z placebo

W jednym badaniu, do którego zakwalifikowano 42 osoby, wykazano, że suplementacja cynkiem, w porównaniu z placebo, prawdopodobnie zwiększa BMD w dolnej części pleców i biodrach po 12 miesiącach i po 18 miesiącach. W badaniu nie odnotowano BMD nadgarstka, złamań, sprawności ruchowej, jakości życia ani niepożądanych skutków leczenia.

Denosumab w porównaniu z placebo

W jednym badaniu, w którym wzięło udział 63 osoby, porównywano denosumab w dawce 60 mg z placebo. Nie mamy pewności co do wpływu denosumabu po 12 miesiącach na BMD w dolnej części pleców, biodrze i nadgarstku w porównaniu z placebo. W badaniu nie odnotowano złamań, poprawy ruchomości, jakości życia ani niepożądanych skutków leczenia. Wykazano jednak zmniejszenie bólu kości po 12 miesiącach stosowania denosumabu.

Ranelinian strontu w porównaniu z placebo
W jednym badaniu, w którym wzięło udział 24 osoby, odnotowano wzrost BMD w dolnej części pleców po 24 miesiącach u osób przyjmujących ranelinian strontu, ale nie zaobserwowano żadnej zmiany u osób przyjmujących placebo. Badanie wykazało także zmniejszenie bólu pleców u pacjentów przyjmujących ranelinian strontu, co uznaliśmy za oznakę poprawy jakości życia, chociaż uzyskane wyniki były bardzo niepewne.

Ograniczenia danych naukowych

Jesteśmy umiarkowanie pewni niektórych wyników, ale względem innych mamy małą lub bardzo małą pewność. W żadnym z poszczególnych badań klinicznych nie wzięło udziału zbyt wielu uczestników i jednocześnie mieliśmy pewne zastrzeżenia do zastosowanych metod badawczych. Ponadto, chociaż we wszystkich badaniach stwierdzono, że ludzie otrzymywali losowo różne rodzaje leczenia, w dwóch badaniach nie opisano dokładnie, w jaki sposób decydowano, komu podano dane leczenie. Ponadto tylko w dwóch badaniach opisano sposób, w jaki zatajano przed uczestnikami informację o przydzieleniu do danej grupy.