文獻回顧問題

以不同方法治療 β 型地中海型貧血的骨質疏鬆，各方法的有效性和安全性如何？

研究背景

骨質疏鬆長時間下來會影響骨密度，導致骨折風險增加。這是 β 型地中海型貧血患者（一種減少血紅素生成的血液疾病）發病的一大原因。

β 型地中海型貧血患者的骨質疏鬆有幾種可能的治療方法，包括雙磷酸鹽類（有助緩解骨質流失的藥物）、降鈣素、鈣、鋅補充劑、愛治膠囊（hydroxyurea）、荷爾蒙補充療法（HRT）、保骼麗（denosumab，可抑制蝕骨作用並增加骨質密度）以及雷奈酸鍶（strontium ranelate，促進成骨作用並抑制蝕骨作用）。

針對 β 型地中海型貧血患者的骨質疏鬆，我們希望找到最有效的治療方法。本回顧的主要結果指標包括下背部、髖部和手腕的骨質密度（越高越好）、骨折、活動力、生活品質，以及治療帶來的不良反應。本回顧為更新過去發表的考科藍文獻回顧。

文獻檢索日期

證據更新至 2022 年 8 月 4 日。

試驗特徵

本回顧納入 6 項試驗，共 298 名年齡介於 10 至 78 歲的 β 型地中海型貧血患者，受試者隨機分配至任一治療組。 試驗研究雙磷酸鹽類（alendronate、neridronate、pamidronate）、鋅補充劑、保骼麗以及雷奈酸鍶。 其中五項研究將積極治療與假治療（即安慰劑）或不治療相比較，另一項試驗比較兩種不同劑量的雙磷酸鹽。四項試驗預計持續兩年（撰寫本文時，其中一項試驗僅發表 12 個月的數據），另兩項試驗為期 12 個月。

主要結果

雙磷酸鹽與安慰劑或不治療相比

一項招募 25 名受試者的試驗發現，在歷經兩年試驗後，alendronate 和 clodronate 與安慰劑相比，可能會增加下背部和髖部的骨質密度。另一項招募 118 名受試者的試驗指出，與不治療相比，以 neridronate 治療 6 個月和 12 個月後，下背部和股骨頸（大腿骨與骨盆相連的部位）的骨質密度有所增加，而僅有歷經 12 個月的治療後，整個髖關節的骨質密度才增加（無數據可供分析）。

這項共 118 名受試者的 neridronate 試驗指出，其中 1 名受試者在道路交通事故中多處骨折。我們不確定 neridronate 對生活品質的影響，也不確定雙磷酸鹽是否有不良反應。沒有試驗報告手腕骨質密度或受試者的活動力。

60 毫克與 30 毫克的 pamidronate 相比

一項為期 12 個月的試驗招募 26 名受試者，比較每月給予不同 pamidronate 的劑量（30 毫克與 60 毫克）。我們不確定不同劑量對下背部、髖部和前臂骨質密度的影響。該試驗沒有報告骨折狀況、活動力、生活品質或治療的不良反應。

鋅與安慰劑相比

一項招募 42 名受試者的試驗顯示，與安慰劑相比，以鋅補充劑治療 12 個月和 18 個月後，可能會增加下背部和髖部的骨質密度。該試驗沒有報告手腕骨質密度、骨折狀況、活動力、生活品質或治療的不良反應。

保骼麗與安慰劑相比

一項招募 63 名受試者的試驗將 60 毫克的保骼麗與安慰劑相比較。在歷經 12 個月試驗後，我們不確定與安慰劑相比，保骼麗對下背部、髖部和手腕骨質密度的影響。該試驗沒有報告骨折狀況、活動力、生活品質或治療的不良反應，但指出以保骼麗治療 12 個月後骨痛獲得減輕。

雷奈酸鍶與安慰劑相比
一項招募 24 名受試者的試驗顯示，服用雷奈酸鍶的受試者在 24 個月後，其腰部的骨質密度有所增加， 但服用安慰劑的受試者沒有變化。該試驗還指出，雷奈酸鍶能減輕背痛。我們認為這代表生活品質獲得改善，但結果仍非常不確定。

證據的侷限性

我們對某些結果具中等信心，但對其他結果的信心為低或極低。各項試驗的受試者並不多，我們對試驗的研究方法也有一些疑慮。具體而言，儘管所有試驗都表示受試者為隨機接受不同治療，但有兩項試驗沒有確切描述試驗如何決定受試者接受何種治療。此外，只有兩項試驗描述他們如何防止受試者知曉自己屬於哪一組別。