Cel przeglądu

Dokonaliśmy przeglądu danych naukowych dotyczących wpływu stosowania ludzkiego rekombinowanego hormonu wzrostu (rhGH) na stan zdrowia u chorych na mukowiscydozę (ang. cystic fibrosis, CF).

Wprowadzenie

Mukowiscydoza jest chorobą dziedziczną, która powoduje schorzenia płuc, układu pokarmowego oraz trzustki. Chorzy na mukowiscydozę często borykają się z niedowagą i opóźnionym przebiegiem wzrostu, co może przyczyniać się do pogorszenia czynności płuc. Przyjmowanie suplementów odżywczych może w tym przypadku nie być wystarczające, wobec czego sugeruje się, że leczenie rhGH, które poprawia tempo wzrostu i gęstość mineralną kości, może okazać się pomocne. Terapia rhGH polega zazwyczaj na codziennym podawaniu hormonu w postaci iniekcji podskórnych. Jest ona natomiast kosztowna i może negatywnie wpływać na metabolizm glukozy, co ma istotne znaczenie w przypadku dzieci zagrożonych wystąpieniem cukrzycy związanej z mukowiscydozą. Należy zatem krytycznie ocenić zagrożenia i korzyści płynące z takiej formy leczenia. Jest to aktualizacja wcześniejszego przeglądu.

Okres wyszukiwania danych

Uwzględnione dane są aktualne do: 12 stycznia 2021 r.

Charakterystyka badań

W niniejszym przeglądzie oceniono stosowanie rhGH w celu poprawy czynności płuc, wzrostu i jakości życia u dzieci i młodych dorosłych chorujących na mukowiscydozę. Obejmuje on osiem badań, w których 291 chorych na mukowiscydozę przydzielono do jednej z dwóch grup badanych. Osoby biorące udział w badaniach miały od 5 do 23 lat, przy czym większość z nich nie osiągnęła jeszcze wieku dojrzewania. Sześć badań trwało rok, natomiast dwa badania trwały 6 miesięcy. Leczenie rhGH porównano z niestosowaniem leczenia w siedmiu badaniach oraz z placebo (płynem niezawierającym hormonu wzrostu) w jednym badaniu. W badaniu wykorzystującym placebo porównano je ze stosowaniem dwóch różnych dawek rhGH.

Kluczowe wyniki

Stwierdzono umiarkowaną poprawę w zakresie wzrostu, masy ciała i beztłuszczowej masy ciała między 6. a 12. miesiącem trwania badania. Nie odnaleziono natomiast spójnych dowodów wskazujących na to, że leczenie rhGH poprawia czynność płuc, siłę mięśni czy ogólną jakość życia. Badania kliniczne były niewielkie i nie znaleziono żadnych dowodów na występowanie zmian w metabolizmie glukozy lub wpływ leczenia na długoterminowe ryzyko rozwoju cukrzycy. Zważywszy na te wyniki, nie jesteśmy w stanie zidentyfikować żadnej ewidentnej korzyści z tego typu terapii i uważamy, że należy przeprowadzić więcej dobrze zaprojektowanych badań klinicznych z dostateczną mocą statystyczną.

Wiarygodność danych naukowych

Nie dysponujemy wystarczającą ilością danych, aby ocenić czy badania te były obciążone ryzykiem błędu systematycznego w sposób, który mógłby wpłynąć na rzetelność otrzymanych wyników. Wszystkie punkty końcowe zostały odpowiednio zaraportowane, jednak badania te były małe i nie obejmowały wystarczającej liczby uczestników, aby wykazać różnicę niewynikającą z przypadku. Obawialiśmy się również, że wyniki opierające się na osobistej ocenie, takie jak ocena jakości życia, mogą mieć wpływ na otrzymane wyniki, jako że uczestnicy biorący udział we wszystkich siedmiu badaniach byli w stanie określić jakie leczenie otrzymują.