Pytanie badawcze

Czy komórki szpiku kostnego są bezpieczne i skuteczne w leczeniu kardiomiopatii rozstrzeniowej (DCM) o etiologii innej niż niedokrwienna?

Wprowadzenie

DCM jest zaburzeniem mięśnia sercowego przebiegającym z dylatacją serca (mięsień sercowy staje się rozciągnięty) oraz z upośledzeniem jego kurczliwości, przy niewystępowaniu podwyższonego ciśnienia tętniczego, uszkodzonych lub chorych zastawek serca, choroby serca obecnej przy urodzeniu lub choroby związanej z zawałem serca. Obecnie standardem leczenia jest leczenie farmakologiczne i stosowanie elektronicznych urządzeń kardiologicznych. DCM to nadal jedna z głównych przyczyn przeszczepienia serca u dorosłych.

Komórki macierzyste to specjalne komórki produkowane w szpiku kostnym, zdolne do przekształcania się w wiele różnych typów komórek. Podanie komórek macierzystych bezpośrednio do mięśnia sercowego zostało zaproponowane jako alternatywna metoda leczenia, której celem jest zmniejszenie lub zatrzymanie dalszego pogarszania się funkcji serca u chorych z DCM.

Charakterystyka badań

Wybraliśmy badania z randomizacją (RCT; badania kliniczne, których uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch lub więcej grup leczenia), w których porównywano infuzję komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego do mięśnia sercowego z leczeniem standardowym (kontrolnym) chorych, u których rozpoznano DCM. Przeszukano wiele baz danych w celu znalezienia badań sprzed 10 listopada 2020 r.

Do przeglądu włączono 13 RCT obejmujących łącznie 762 uczestników (452 otrzymywało terapię komórkami macierzystymi, a 310 standardowe leczenie). Badania obejmowały pacjentów z ciężkimi objawami choroby niedokrwiennej (po zawale serca) i z DCM o etiologii innej niż niedokrwienna. Wybraliśmy jedynie dane dotyczące DCM o etiologii innej niż niedokrwienna.

Badania obejmowały średnio 60 osób w wieku od średnio 45 lat do 58,5 roku; mężczyźni stanowili od 50% do 89% uczestników. Czas obserwacji pacjentów po zakończeniu leczenia wynosił od 6 miesięcy do 5 lat, w większości badań – 1 rok. W jednym badaniu zadeklarowano finansowanie prywatne, w siedmiu innych – finansowanie publiczne lub rządowe, w dwóch – finansowanie organizacji non-profit, a w czterech nie podano tej informacji.

Główne wyniki

Terapia komórkami macierzystymi (SCT) vs grupa kontrolna: dane naukowe o bardzo niskiej jakości wskazują na niepewność co do wiarygodności wyników dotyczących śmiertelności, powikłań związanych z zabiegiem, jakości życia związanej ze zdrowiem i wydolności wysiłkowej. Dane naukowe niskiej jakości sugerują, że SCT może nieznacznie zmniejszyć upośledzenie funkcji serca i prawdopodobnie nie zwiększa ryzyka zaburzeń rytmu serca u chorych z DCM. W żadnym z badań nie raportowano innych istotnych punktów końcowych, takich jak ryzyko poważnych kardiologicznych zdarzeń niepożądanych.

SCT + cytokiny vs grupa kontrolna: dane naukowe bardzo niskiej jakości wskazują na niepewność co do wiarygodności wyników dotyczących śmiertelności. Dane naukowe niskiej jakości sugerują, że SCT stosowana łącznie z cytokinami prawdopodobnie nie poprawia jakości życia związanej ze zdrowiem, ale może poprawiać wydolność fizyczną pacjentów, a także niektóre fizjologiczne wskaźniki związane z czynnością serca (chociaż nie jest jasne, w jakim stopniu te ostatnie wyniki są związane z klinicznie istotnymi korzyściami dla pacjentów). Dlatego też wyniki badań należy interpretować z ostrożnością. Dane naukowe bardzo niskiej jakości wskazują na niepewność co do wiarygodności wyników dotyczących powikłań związanych z zabiegiem. W żadnym z badań nie odnotowano poważnych kardiologicznych zdarzeń niepożądanych, ani zaburzeń rytmu serca.

Ze względu na ograniczoną liczbę badań nie udało się przeprowadzić analiz mających na celu określenie, które ze specyficznych cech SCT lub cech pacjentów można powiązać z lepszymi rezultatami. Tym samym potrzeba większej liczby badań w celu ustalenia roli SCT w leczeniu DCM oraz najbardziej skutecznych terapii.

Jakość danych naukowych

Dane naukowe przedstawione w tym przeglądzie są od niskiej do bardzo niskiej jakości ze względu na małą liczbę rejestrowanych zdarzeń, różniące się między sobą wyniki badań, ryzyko błędu systematycznego oraz problemy dotyczące zaprojektowania przeprowadzonych badań. Ponadto ograniczenia w raportowaniu w większości badań utrudniały uzyskanie i wykorzystanie informacji potrzebnych do wyciągnięcia bardziej jednoznacznych wniosków.