Najważniejsze informacje

• Badania pokazują, że u dorosłych chorych na szpiczaka mnogiego dodanie nowszego leku, daratumumabu, do standardowego leczenia prawdopodobnie powoduje, że pacjenci żyją dłużej niż w przypadku stosowania wyłącznie standardowych terapii przeciwszpiczakowych.

• Dodanie daratumumabu prawdopodobnie zwiększa ryzyko wystąpienia ciężkich działań niepożądanych, ale prawdopodobnie nie zwiększa ryzyka wystąpienia działań niepożądanych ogółem (zdefiniowanych jako ≥3. stopnia wg kryteriów Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE]).

• Leczenie daratumumabem prawdopodobnie zwiększa ryzyko wystąpienia zakażenia.

Co to jest szpiczak mnogi?

Szpiczak mnogi to rodzaj nowotworu krwi. Choroba rozwija się, gdy nieprawidłowe komórki plazmatyczne, rodzaj białych krwinek znajdujących się w szpiku kostnym, rozmnażają się w sposób niekontrolowany. Szpiczak mnogi jest chorobą zagrażającą życiu.

Jak leczy się szpiczaka mnogiego u dorosłych z nowo rozpoznaną chorobą, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia komórek macierzystych?

Dorośli z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia komórek macierzystych (procedury polegającej na zastąpieniu uszkodzonych komórek krwi zdrowymi) otrzymują leczenie składające się z kombinacji wielu leków.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Daratumumab to nowo opracowany lek, który powoduje śmierć komórek szpiczaka. Dodanie daratumumabu zostało zatwierdzone do stosowania u osób, które już próbowały innych terapii szpiczaka mnogiego, ale u których choroba nawróciła lub ich stan zdrowia się nie poprawił. Chcieliśmy dowiedzieć się, czy dodanie daratumumabu do leków przeciwszpiczakowych przynosi korzyści lub szkody u dorosłych chorych z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia komórek macierzystych, w porównaniu z leczeniem wyłącznie lekami przeciwszpiczakowymi.

Co zrobiliśmy?

Szukaliśmy badań porównujących korzyści i szkody związane ze stosowaniem daratumumabu w połączeniu z lekami przeciwszpiczakowymi w porównaniu ze stosowaniem tych samych leków przeciwszpiczakowych bez daratumumabu u dorosłych z nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy nie kwalifikowali się do chemioterapii wysokodawkowej z przeszczepieniem komórek macierzystych. Porównaliśmy i podsumowaliśmy ich wyniki oraz oceniliśmy nasze zaufanie do danych naukowych.

Czego się dowiedzieliśmy?

Znaleźliśmy 4 badania obejmujące łącznie 1783 dorosłych (kobiet i mężczyzn) z potwierdzonym, nowo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy nie kwalifikowali się do przeszczepienia komórek macierzystych. Wiek uczestników 3 badań wynosił średnio od 69 do 74 lat.

Leczenie z zastosowaniem daratumumabu prawdopodobnie wydłuża życie pacjentów. Po 36 miesiącach od zakończenia leczenia przy życiu pozostawało 695 osób na 1000, które otrzymały samo leczenie przeciwszpiczakowe oraz 792 osoby na 1000, które otrzymały to samo leczenie w połączeniu z daratumumabem.

Leczenie daratumumabem prawdopodobnie wydłuża okres czasu, w którym szpiczak mnogi nie ulega pogorszeniu. Po 24 miesiącach od zakończenia leczenia choroba nie uległa pogorszeniu u 494 osób na 1000, które otrzymały wyłącznie leczenie przeciwszpiczakowe oraz u 713 osób na 1000, które otrzymały to samo leczenie w połączeniu z daratumumabem.

Terapia z daratumumabem może nieznacznie poprawić jakość życia po 12 miesiącach, ale mamy niewielką pewność co do tego wyniku. Grupa otrzymująca daratumumab uzyskała wynik o 2,19 pkt większy (zakres 0–100 pkt) niż grupa otrzymująca samo leczenie przeciwszpiczakowe.

Terapia z daratumumabem prawdopodobnie zwiększa ryzyko wystąpienia ciężkich działań niepożądanych (problemów zdrowotnych związanych z leczeniem, które skutkują hospitalizacją lub zagrażają życiu). Po najdłuższym dostępnym okresie obserwacji (od 12 do 72 miesięcy) 505 osób na 1000 w grupie, która otrzymała wyłącznie leczenie przeciwszpiczakowe i 596 osób na 1000 w grupie otrzymującej daratumumab doświadczyło ciężkich działań niepożądanych.

Prawdopodobnie istnieje niewielka lub żadna różnica między grupami w zakresie ogólnych działań niepożądanych (≥3 stopień wg CTCAE). Po najdłuższym dostępnym okresie obserwacji (od 12 do 72 miesięcy) u 953 osób na 1000 w grupie, która otrzymała wyłącznie leczenie przeciwszpiczakowe i u 963 osób na 1000 w grupie otrzymującej daratumumab wystąpiły efekty uboczne (≥3. stopnia wg CTCAE).

Leczenie daratumumabem prawdopodobnie zwiększa ryzyko wystąpienia zakażenia (≥3. stopnia wg CTCAE). Po najdłuższym dostępnym okresie obserwacji (od 12 do 72 miesięcy) u 224 osób na 1000 w grupie, która otrzymała wyłącznie leczenie przeciwszpiczakowe i u 340 osób na 1000 w grupie otrzymującej daratumumab wystąpiło zakażenie (≥3. stopnia wg CTCAE).

Jakie są ograniczenia prezentowanych danych naukowych?

Mamy umiarkowaną pewność co do danych naukowych dotyczących długości życia pacjentów z powodu niekompletnych danych z 1 badania klinicznego.

Jesteśmy umiarkowanie pewni danych naukowych dotyczących długości okresu czasu po leczeniu przez jaki szpiczak mnogi nie pogarsza się, a także poważnych działań niepożądanych, działań niepożądanych (≥3. stopnia wg CTCAE) oraz zakażeń (≥3. stopnia wg CTCAE). Wynika to z faktu, że uczestnicy i personel w badaniach byli świadomi zastosowanego leczenia, co mogło wpłynąć na wyniki, a także z powodu dużych różnic w wynikach dotyczących poważnych działań niepożądanych między włączonymi badaniami.

Mamy niewielkie zaufanie do danych naukowych dotyczących jakości życia z powodu możliwości, że uczestnicy i personel w badaniach byli świadomi zastosowanego leczenia, co mogło wpłynąć na wyniki, oraz z powodu małych rozmiarów uwzględnionych badań.

Jak aktualne są przedstawione dane naukowe?

Niniejsze dane są aktualne na wrzesień 2023 roku. Obecnie trwa kilka nowych badań nad daratumumabem, które mogą dostarczyć więcej informacji na temat możliwych korzyści i szkód związanych ze stosowaniem daratumumabu w leczeniu szpiczaka mnogiego. Zaktualizujemy ten przegląd po zakończeniu tych badań.