系统综述问题

我们评价了关于药物是否能够预防定期输血的β地中海贫血患者心脏中过量铁沉积导致的心脏功能障碍的证据。

系统综述背景

β地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病，会导致贫血。患有这种疾病的人需要经常输血，这会导致心脏中沉积过多的铁，从而导致心脏受损。与心脏有关的并发症是导致这些患者死亡和残疾的最常见原因。心脏铁含量高预示着随后的心力衰竭。通常的做法是通过服用药物来减少体内的铁含量（称为螯合剂），但没有具体的治疗方法可以减少沉积在心脏中的铁并保护其免受损害。阻断心脏钙通道的药物已被证明可以减少铁进入该器官。然而，关于这些药物对β地中海贫血患者的有效性和安全性，我们知之甚少。

文献检索日期

证据检索截至2018年2月24日。

试验特征

我们在本系统综述中纳入了两项试验（涉及74名受试者），一项较早的试点研究以及后来的大型研究。受试者患有β地中海贫血、显著的铁过载，并正在接受标准螯合治疗；他们的平均年龄为24岁。他们被随机分配接受在螯合药物的基础上服用氨氯地平（一种钙通道阻滞剂），或单独服用螯合药物（在早期试验中），或在后期试验中服用螯合药物和安慰剂（非活性假药），治疗12个月。

主要研究结果

尽管在用一种方法测量时，服用氨氯地平治疗12个月后，心脏铁含量（主要结局）没有显著下降，但在治疗12个月后用另一种方法时，心脏铁含量显著下降。在对于血液、肝脏或心脏功能的进一步测量中，其他结局没有差异。尽管没有发现严重的不良事件，但仍需要进一步的试验来评价这种治疗的安全性。需要进行更大规模、更长期试验的进一步研究。

证据质量

总体而言，本系统综述纳入的试验似乎实施良好。然而，两项试验的主要结局报告不同，其他几个结局也缺少细节。所有结局的证据质量都为低质量。