重點資訊

• 腎病症候群（腎臟將蛋白質從血液中滲漏至尿液中的病症）通常以類固醇藥物（強效抗發炎藥物）治療。然而，由於潛在的副作用（如生長遲緩、白內障、骨骼脆弱及高血壓），其他免疫抑制藥物（抑制人體免疫系統的藥物）開始被研究。

• 與安慰劑（模擬藥物）相比，Rituximab 可能會降低 6 個月內及 12 個月內復發的風險，但有嚴重輸注反應的人數可能會增加。與 Tacrolimus 相比，Rituximab 可能降低 12 個月內復發的風險；與 Mycophenolate mofetil 相比，亦可能降低復發風險。

• 我們發現 Mycophenolate mofetil 可以延長由 Rituximab 誘導的緩解期。

什麼是腎病症候群？若復發時應使用哪些藥物？

患有腎病症候群的兒童血液中有大量的蛋白質流失至尿液，引起水腫，特別是在臉部、胃及腿部。此外，由於兒童免疫系統所需的重要蛋白質隨尿液流失，感染風險亦會增加。皮質類固醇藥物（如 Prednisone）可以阻止蛋白質的流失，但病情經常會再發生（復發）。給予兒童更多的皮質類固醇治療可能會導致生長遲緩、白內障、骨質疏鬆（骨骼變得脆弱和易碎）和高血壓。為治療兒童腎病症候群的復發並且預防經常性復發，人們已嘗試了多種藥物治療。免疫抑制藥物（抑制人體免疫系統的藥物）具有不同的作用機制，並且已被證明與單獨使用類固醇相比，免疫抑制藥物能提供更長的緩解期（即腎病症候群症狀消失的時間）。使用這些藥物可以幫助減少類固醇的使用或降低劑量。

我們想了解什麼？

我們希望對於腎病症候群頻繁復發的兒童能找到最佳治療方案，以防止蛋白質從血液流失至尿液中，並避免類固醇的有害副作用。我們還想了解這些其他的藥物治療是否與任何不良反應有關。

我們做了什麼？

我們搜尋了所有對於腎病症候群頻繁復發的兒童使用非類固醇免疫抑制藥物治療，比較益處與危害的隨機分派研究。

我們比較並總結了這些研究的結果，並根據研究方法和樣本規模等因素評估證據的可信度。

研究發現

我們發現了 58 項研究，對 3,720 名兒童進行隨機分組，研究多種非類固醇治療方案。其中一半的研究在世界各地多中心進行，大多數研究來自南亞和東亞（ 28 項研究）以及歐洲（ 20 項研究）。每項研究中隨機分配的兒童人數從 14 到 211 人不等。

與安慰劑（模擬藥物）相比，Rituximab 可能降低 6 個月內和 12 個月內復發的風險，但有嚴重輸注反應的人數可能會增加。與 Tacrolimus 相比，Rituximab 可能降低 12 個月內復發的風險；與 Mycophenolate mofetil 相比，亦可能降低復發風險。我們也發現 Mycophenolate mofetil 可以延長由 Rituximab 誘導的緩解期。

Tacrolimus、Cyclosporin、Mycophenolate mofetil 和 Levamisole 可能降低腎病症候群經常復發之兒童的復發風險。與類固醇相比，Cyclophosphamide 和 Chlorambucil 可能會減少復發的兒童人數。

研究證據有哪些限制？

我們對於 Mycophenolate mofetil 可延長 Rituximab 誘導之緩解期的效果，持有較高的信心。我們對於 Rituximab 與安慰劑或 Tacrolimus 相比，可降低經常復發性腎病症候群兒童之復發風險的效果，持有中度信心。我們對於 Cyclophosphamide 和 Chlorambucil 與類固醇相比，可能減少復發的兒童人數的效果，亦持有中度信心。我們對於其他非類固醇免疫抑制藥物降低復發風險的效果，持有較低的信心。

我們對於不良反應的證據，持有較低的信心，因為相關資料在比較中很少或報告不足。

這些證據的時效性？

證據目前更新至 2024 年 10 月。