關鍵資訊

• 血液幹細胞移植是血液疾病病人的治療選擇。血液幹細胞可取自不同來源，包括周邊血液和骨髓。
• 骨髓移植和周邊血幹細胞移植的整體存活率可能相似。
• 對於本次更新，我們未發現符合條件的新研究。未來的研究應將目標設定在「找出何種幹細胞對於患有血液疾病的成人而言，是最好的來源」。我們還需要更多關於治療選擇的資訊，例如半吻合家屬捐贈者－捐贈者的 HLA 與接受者的 HLA 有一半吻合－因為這是一種新興的治療選擇。

什麼是幹細胞移植？

幹細胞是特殊的細胞，可以發育成不同類型的細胞，並修復受損的組織。幹細胞移植對於患有血癌、骨髓衰竭，或先天性血液形成缺陷的病人來說，是重要的治療選擇。在幹細胞移植的過程中，幹細胞從健康捐贈者的血液、骨髓或（很少地）從臍帶血中取出並給予接受者。其目的是在接受者接受化療、放療或兩者合併治療後，為其身體補充健康細胞。1970 年代引入的經典幹細胞移植技術，是從捐贈者的骨盆中，提取骨髓幹細胞。自 1990 年代初以來，透過一種稱為 G-CSF（顆粒性白血球生長激素）的特定激素刺激捐贈者，可以從周邊血液中收集幹細胞。其流程更容易，移植後血球恢復更快；並且對於血癌的成人病人，這種方法很大程度取代了骨髓移植。

骨髓與周邊血

為了成功移植，幹細胞最好取自具有遺傳相容（genetically compatible）組織的健康捐贈者。捐贈者與接受者可有親緣關係或無親緣關係。兩種幹細胞來源都有優點和缺點。一些研究發現，骨髓幹細胞移植後，移植物抗宿主疾病（GvHD）等併發症較少見。當捐贈者的細胞攻擊接受者的健康組織時，即發生 GvHD。然而，比起周邊血液移植，骨髓移植後幹細胞和新血球的生長（稱為植入）較慢。另一個重要的結果是無疾病存活期（移植後到疾病復發或接受者死亡的時間）。大多數研究發現，這兩種幹細胞移植的無疾病存活期和整體存活期相似。

我們想了解什麼？

我們想知道骨髓移植是否比周邊幹細胞移植更能改善下列結果：

• 整體存活；
• 無疾病存活；
• 疾病未復發的死亡；
• 長期持續的 GvHD；
• 短期內發生的嚴重 GvHD；以及
• 生活品質

我們做了什麼？

我們檢索了比較成人血液疾病病人進行骨髓移植和周邊血液移植的研究。我們比較並總結這些研究結果，並根據研究方法及規模來評估證據的可信度。

我們發現了什麼？

在本文獻回顧的上一版本（2014 年）中，我們發現了 9 項研究，涉及 1,521 名血液疾病病人。這些研究在加拿大、美國、紐西蘭、巴西、澳洲、埃及和歐洲各地進行。在所有研究中，血液疾病病人的平均年齡在 21 至 45 歲之間。在本次更新中，我們未發現新的研究，但我們從先前納入的一項研究中，發現了有關生活品質和感染的新資訊。

主要結果

這次更新的文獻回顧並不影響先前的結論。

與周邊血幹細胞移植相比，骨髓移植的整體存活差異可能不大或幾乎沒有差異，且在無疾病存活率和疾病未復發的死亡方面，也可能差異不大或沒有差異。與周邊血幹細胞移植相比，骨髓移植可能降低長期 GvHD 的風險，並可能降低嚴重短期 GvHD 的風險。接受骨髓移植者，五年後可能有較好的生活品質。

這些證據的限制為何？

我們對整體存活、長期 GvHD 和嚴重短期 GvHD 等結果只有中等程度的信心。我們對無疾病生存、疾病未復發的死亡以及生活品質的證據僅有低度信心。本回顧的主要限制為：研究中的結果測量者知道各病人接受的移植類型，而這可能會影響他們的判斷。

該證據最近的更新日期為何？

本篇回顧為前一版本（2014）的更新。我們納入了截至 2022 年 11 月的證據。