重點資訊

• 對於患有自體顯性腎病（一種遺傳疾病，會導致腎臟裡產生許多稱為囊腫的充滿液體的囊）者，Tolvaptan 藥物可能會保留腎功能並減緩腎臟總體積的增加。

• 目標性降低血壓和使用抑制生長因子的體抑素類似物藥物可能會減緩腎臟總體積的增長，但對腎功能影響甚微或幾乎沒有影響。

• 參與這些研究的人數少、使用的治療方式廣泛，加上報告的效果都讓結果解讀變得困難。會需要更大規模、設計完善、效果一致及更長期追蹤的研究。

什麼是自體顯性多囊性腎病？

自體顯性多囊性腎病是一種遺傳疾病，會導致腎臟裡有充滿液體的囊（稱囊腫）形成。這些囊腫可以長到很大。最常見的症狀包括高血壓、背部或側面疼痛、出血和腹脹。許多病人在生命的某個時刻將出現腎衰竭（腎功能再也不足以維持生命的情況）。治療方法包括使用控制血壓的藥物、止痛藥和切除囊腫。

我們想了解什麼？

我們想找出有哪些治療方法有助於減緩或阻止腎臟囊腫的形成和增長、腎衰竭進展以及這些藥物的危害。

我們做了什麼？

我們搜尋了評估隨機分配治療在預防自體顯性多囊性腎病進展中的益處和危害的研究。 我們對試驗結果進行比較與總結，並根據試驗方法及規模等因素，評估資訊可信度。

我們發現什麼？

我們找到 57 項研究，隨機讓 8,016 人接受 18 種不同的治療。研究在世界各地進行，主要在歐洲和美國。治療期和後續追蹤從兩天到七年不等。 介入措施的類型包括改變腎臟濃縮尿液方式的藥物、以穩定囊腫體積並防止囊腫生長為目的的藥物、降血壓藥、降血脂藥、魚油和飲食改變，例如個人飲水量。

與安慰劑（模擬藥物）相比，Tolvaptan（一類稱為加壓素 2 受體拮抗劑的藥物）可能會保有腎功能並減緩腎臟總體積的增加；不過它有可能增加口乾和口渴的情況，也可能增加夜間醒來排尿的次數及疲勞感。

將血壓降到低於標準目標和體抑素類似物（以抑制生長因子為目的的一種藥物）可能會減緩腎臟增長；但可能卻不會導致腎功能有任何差異。體抑素類似物可能會增加掉髮、腹瀉、頭暈和疲勞感，至於降血壓則可能不會導致較多副作用。它們對死亡的影響尚不確定。其他種治療方法的資料稀疏且尚無定論，結果並不明確。

本文獻回顧的證據受限之處在於？

每次比較的研究數量少且研究規模小，是本文獻回顧的受限所在。並非所有研究都針對我們特別關注的項目提供結果。

對於 Tolvaptan 能保留腎功能並減緩腎臟總體積增長，我們有一定的信心。我們對於以下結論持中等信心：目標性降低血壓和體抑素類似物藥物能減少腎臟總體積，但對於維持腎功能的影響甚微或幾乎沒有影響。

至於其他任何治療方案，我們都非常不確定。

證據的最新日期為何？

目前證據更新至 2024 年 8 月。