Najważniejsze informacje

• Nie mamy pewności, czy tamoksyfen wpływa korzystnie na przeżycie, progresję choroby (pogorszenie choroby) lub samopoczucie u osób z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym (najczęstszym typem raka wątroby) w porównaniu z brakiem aktywnego leczenia, leczeniem wspomagającym (łagodzącym objawy) lub przyjmowaniem placebo (tabletek pozorowanych; przyp. tłum.).

• Nie mamy pewności, czy tamoksyfen wpływa na częstość występowania ciężkich i innych niż ciężkie działań niepożądanych u osób z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym (w przypadku, gdy rak się rozprzestrzenił) w porównaniu z brakiem aktywnego leczenia, leczeniem wspomagającym lub przyjmowaniem tabletek pozorowanych.

Czym jest rak wątrobowokomórkowy i tamoksyfen?

Rak wątrobowokomórkowy jest częstym pierwotnym rakiem wątroby u dorosłych. Oznacza to, że komórki nowotworowe powstały w wątrobie. Występuje najczęściej u osób zakażonych przez długi czas wirusem zapalenia wątroby typu B lub C. Wirusowe zapalenie wątroby typu B i C to choroby zakaźne wątroby.

Rak wątrobowokomórkowy może zostać zdiagnozowany na podstawie skanowania wątroby za pomocą detektora i wysokiego poziomu markera nowotworowego, zwanego alfa-fetoproteiną, we krwi. Jeśli wyniki skanowania są niejasne, można wykonać biopsję wątroby. Biopsja wątroby to zabieg polegający na wprowadzeniu igły do wątroby i pobraniu niewielkiego fragmentu tkanki do analizy pod mikroskopem.

Raka wątrobowokomórkowego zwykle leczy się operacyjnie, lekami zabijającymi komórki nowotworowe podawanymi miejscowo (bezpośrednio do naczynia krwionośnego zaopatrującego nowotwór) lub przeszczepem wątroby. W zaawansowanych przypadkach (gdy rak się rozprzestrzenił) zapewniana jest opieka wspomagająca w celu złagodzenia objawów.

Tamoksyfen jest lekiem, który zmniejsza działanie estrogenu. Estrogen to hormon odpowiedzialny za żeńskie cechy płciowe, który występuje zarówno u kobiet, jak i u mężczyzn. Tamoksyfen zapobiega interakcji estrogenu z komórkami nowotworowymi i może ograniczać wzrost i rozprzestrzenianie się nowotworu.

Czego chcieliśmy się dowiedzieć?

Chcieliśmy dowiedzieć się, czy tamoksyfen jest lepszy niż brak leczenia, leczenie wspomagające lub placebo, aby zmniejszyć liczbę zgonów, poprawić samopoczucie i spowolnić progresję choroby. Chcieliśmy również dowiedzieć się, czy tamoksyfen był związany z jakimikolwiek ciężkimi (zagrażającymi życiu) lub innymi niż ciężkie działaniami niepożądanymi.

Co zrobiliśmy?

Poszukiwaliśmy badań, w których tamoksyfen porównywano z grupą kontrolną, w której nie zastosowano żadnego leczenia, z grupą otrzymującą leczenie wspomagające lub z grupą otrzymującą placebo. Porównaliśmy i podsumowaliśmy wyniki badań oraz oceniliśmy nasze zaufanie względem danych, w oparciu o takie czynniki, jak metodyka i wielkość badania.

Czego się dowiedzieliśmy?

Znaleźliśmy 10 badań, które objęły 1715 osób z nieoperacyjnym (niemożliwym do usunięcia chirurgicznego) lub zaawansowanym (w późnym stadium) rakiem wątrobowokomórkowym. We wszystkich badaniach oceniano tamoksyfen podawany doustnie. Największe badanie objęło 496 osób, a najmniejsze 22 osoby. Sześć badań przeprowadzono w jednym ośrodku, trzy badania przeprowadzono w wielu ośrodkach w jednym kraju, a jedno badanie przeprowadzono w wielu ośrodkach w dziewięciu krajach. Badania były finansowane przez firmy farmaceutyczne, krajowe granty badawcze i lokalne granty instytucjonalne. W wszystkich 10 badaniach pojawiły się problemy z projektem i metodami badawczymi.

Różnica w liczbie zgonów między grupą przyjmującą tamoksyfen a grupą kontrolną po okresie monitorowania wynoszącym od roku do pięciu lat (osiem badań) była niewielka lub żadna. W grupie przyjmującej tamoksyfen zmarło 488 z 682 osób (72%) w porównaniu z 487 z 682 osób (71%) w grupie kontrolnej.

Dane naukowe są bardzo niepewne w odniesieniu do wpływu tamoksyfenu i kontrolę ciężkich działań niepożądanych. Tylko w jednym badaniu odnotowano ciężkie działania niepożądane po upływie jednego roku.

Dane naukowe są bardzo niepewne w odniesieniu do wpływu tamoksyfenu i kontroli samopoczucia pacjentów po dziewięciu miesiącach obserwacji (jedno badanie).

Po okresie monitorowania trwającym od roku do pięciu lat (cztery badania) nie stwierdzono różnicy w nasileniu choroby między grupą otrzymującą tamoksyfen a grupą kontrolną. W grupie tamoksyfenu zmarło 191 z 359 osób (53%) w porównaniu z 198 z 362 osób (55%) w grupie kontrolnej.

Tamoksyfen może mieć niewielki lub żaden wpływ na zdarzenia niepożądane uznawane za nieciężkie po okresie monitorowania wynoszącym od jednego do trzech lat, ale dane naukowe są bardzo niepewne (cztery badania). W grupie przyjmującej tamoksyfen u 10 z 265 osób (4%) wystąpiły inne niż ciężkie działania niepożądane, w porównaniu do 6 z 197 osób (3%) w grupie kontrolnej.

Jakie są ograniczenia prezentowanych danych naukowych?

Nasze zaufanie do danych naukowych jest niskie lub bardzo niskie ze względu na małą liczbę badań z niewielką liczbą uczestników. W niektórych badaniach nie podano zastosowanych metod. Możliwe, że uczestnicy badań byli świadomi tego, jakie leczenie otrzymali. Nie wszystkie badania dostarczyły danych o wszystkich interesujących nas aspektach. Niewłaściwe metody badawcze mogą zawyżać lub zaniżać korzyści i niepożądane skutki tamoksyfenu. Nadal brakuje danych na wpływ tamoksyfenu w porównaniu z brakiem leczenia, leczeniem wspomagającym lub pigułką pozorowaną na takie wyniki jak: zgon, samopoczucie, pogorszenie choroby nowotworowej oraz ciężkie i inne niż ciężkie działania niepożądane.

Jak aktualne są te dane naukowe?

Dane naukowe są aktualne do 26 marca 2024 r.