本篇文獻回顧的目的為何？

我們的目的在確定：目前用於既往治療後控制成人慢性淋巴性白血病（CLL）的維持治療，其益處和危害之間，是否達到可接受的平衡。

重點摘要

我們發現，在先前治療後進行維持治療，可能對成人 CLL 的長期存活沒有影響，或僅造成些微影響。我們還發現，維持治療可能延長疾病控制期，但與「和藥物相關的嚴重不良事件」以及「所有不良事件」的增加有關。

本篇回顧研究了什麼？

CLL 是一種影響淋巴球的血癌，而淋巴球是一群幫助身體抵抗感染和疾病的白血球。近 20 年來，由於化療併用免疫治療，以及其後新型口服標靶治療成為 CLL 的主流療法，病人的疾病控制率和存活率已顯著提高。然而，儘管取得了這些進展，對治療具有抗性的疾病仍可能出現。維持治療的目的在於改善治療反應，並延長存活期，但也可能增加不良事件的風險。可用於維持治療的藥物包括抗 CD20 單株抗體 (mAbs)、免疫調節藥物，和抗 CD52 mAbs。由於長期使用，這些藥物具有引發嚴重副作用的風險。目前尚不清楚維持治療的益處是否超越風險，因為它們可能無法在不增加與治療相關的死亡或不良事件的前提下，在控制疾病和延長生存之間達到令人滿意的平衡，因此，在第一階段的治療後達到緩解的 CLL 病人，必須謹慎權衡接受醫學觀察和維持治療之間的益處與風險。

我們想探討什麼？

我們想知道在先前治療後進行的維持治療，是否能有效控制成人 CLL，以及是否會引起任何不良反應。

我們做了什麼？

我們搜尋了比較「維持治療」與「安慰劑（虛擬治療）」或「觀察」的研究，以及對維持治療進行頭對頭 (head-to-head) 比較的研究。在比較並總結了這些研究結果後，依據研究方法和規模等因素，評估證據的可信度。

我們發現了什麼？

我們將 11 項研究（2,393 位受試者）納入這份文獻回顧內。所有研究都是隨機對照試驗（RCT），這是最可靠的臨床研究，因為受試者被隨機分配為接受治療（介入組）或不接受治療（對照組）。我們綜合了 10 項研究（2,341 名受試者）的證據，以評估 CLL 維持治療相較於接受觀察或安慰劑（虛擬治療）的對照組之益處和危害。

相較於接受觀察，使用抗 CD20 mAb 可能對總存活期幾乎或完全沒有影響（來自 3 項研究、共 1,152 名受試者的證據），但可能延長疾病控制的時間（無惡化存活期）（來自 5 項研究、共 1,255 名受試者的證據）。

相較於使用安慰劑/接受觀察，IMiD 可能對於整體存活幾乎或完全沒有影響（來自 3 項研究、共 461 名受試者的證據），但可能大幅延長無惡化存活期（來自 3 項研究、共 461 名受試者的證據）。

相較於接受觀察，抗 CD20 mAb 可能增加嚴重副作用（來自 5 項研究、共 1,284 名受試者的證據），但可能不會影響因治療而死亡的機率（來自 4 項研究、共 1,189 名受試者的證據）。抗 CD20 mAb 可能略為減少停止治療的人數（來自 6 項研究、共 1,321 名受試者的證據），但可能略為增加副作用總數（來自 6 項研究、1,321 名受試者的的證據）。

相較於使用安慰劑/接受觀察，IMiD 可能增加嚴重副作用（來自 2 項研究、共 400 名受試者的證據），並可能略為增加因維持治療而死亡的人數（來自 3 項研究、共 458 名受試者的證據）。IMiD 對停止治療的人數上的影響，其證據相當不明確（來自 2 項研究、共 400 名受試者的證據），但可能略為增加副作用的總數（來自 3 項研究、共 458 名受試者的證據）。

沒有足夠的證據確定使用抗 CD20 mAb 進行維持治療，是否會影響與健康相關的生活品質，且我們對該證據的信心程度較低（來自 1 項研究、共 480 名受試者的證據）。

沒有研究評估其他新的維持治療方法，例如 B 細胞受體抑制劑、B-cell leukaemia-2/lymphoma-2 抑制劑，或 obinutuzumab。

這些研究證據有何侷限性？

由於試驗中存在的問題，例如潛在的偏差、受試者特性的基礎差異，以及對治療效果的估計不精確，證據的整體確定性（可信度）大多為中等到低。

本篇回顧的更新程度為何？

這些證據的更新截至 2022 年 1 月。